Иметелстат от компании Geron: Когда будет получено разрешение EMA на новейший препарат для лечения МДС?

Миелодиспластические синдромы (МДС) - это редкий вид рака крови. За последние 10 лет не было утверждено ни одного нового лечебного препарата для лечения МДС. И несмотря на то, что многие пациенты с МДС не отвечают на терапию первой линии, до недавнего времени не было одобренных препаратов второй линии ¹.

После того как препарат Ryvelo (иметилстат) будет одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США в июне 2024 года, картина лечения пациентов с МДС может измениться.

Несмотря на положительные новости, они вызывают вопросы о сроках для пациентов за пределами США. Когда иметелстат компании Geron будет одобрен в Европе, Великобритании и других странах?

Вот все, что вам нужно знать.

Что такое Rytelo (imetelstat)?

Иметилстат - это первый в своем классе препарат, используемый для лечения взрослых с некоторыми типами миелодиспластических синдромов (МДС). В частности, он помогает пациентам с МДС низкого и среднего-1 риска, страдающим анемией, которая требует частых переливаний крови. Rytelo предназначен для пациентов, которым требуется не менее 4 единиц эритроцитов в течение 8 недель и которые не отвечают, перестали отвечать или не могут использовать другие методы лечения, стимулирующие производство эритроцитов ².

Как работает imetelstat?

Имельстат блокирует фермент теломеразу, который необходим раковым клеткам для роста. Он прикрепляется к части фермента теломеразы и не дает ему работать. Это приводит к укорачиванию теломер (защитных колпачков на концах хромосом). Это также замедляет рост раковых клеток и в конечном итоге приводит к их гибели. Это особенно важно при лечении миелодиспластических синдромов (МДС), при которых активность теломеразы в раковых клетках выше ².

Каков процент успеха имельстата в клинических испытаниях?

Одобрение препарата Имельстат Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США было получено на основании результатов исследования 3-й фазы IMerge. В исследовании сравнивались безопасность и эффективность имельстата по сравнению с плацебо у пациентов с ESA-релапсом, ESA-рефрактерным или ESA-неприемлемым MDS ³ с низким или промежуточным-1 риском.

Вот некоторые из основных результатов:

• У 40% пациентов, принимавших иметилстат, продолжительность независимости от переливания крови составила не менее 8 недель, по сравнению с 15% пациентов из группы плацебо;
• У 91% пациентов, принимавших иметилстат (по сравнению с 47%) пациентов, принимавших плацебо, наблюдались побочные эффекты 3 или 4 степени. Наиболее распространенными побочными эффектами иметилстата были нейтропения и тромбоцитопения ³;
• Лечение препаратом Имельстат привело к заметному снижению частоты встречаемости вариантов аллелей (VAF) в специфических генах, часто мутирующих при МДС. Этот результат коррелировал с длительным периодом независимости от переливания крови и повышенным уровнем гемоглобина ⁴.

Будет ли иметилстат одобрен в Европе?

После того как иметилстат был одобрен FDA в июне 2024 года, у пациентов в других странах возникает логичный вопрос: когда он будет одобрен и в их странах?

Что касается Европы, то процесс получения одобрения EMA для иметилстата уже идет полным ходом. Заявка компании Geron на получение разрешения на продажу препарата была одобрена в октябре 2023 года ⁵.

Как правило, процесс одобрения EMA занимает до 210 дней (или меньше для сиротских препаратов, таких как иметилстат). Учитывая эти сроки, препарат Rytelo должен был быть одобрен EMA уже сейчас. Однако по состоянию на июль 2024 года этого не произошло. Остается надеяться, что одобрение в Европе - это лишь вопрос времени, и вскоре мы получим положительные новости.

Когда imetelstat будет доступен на территории ЕС?

Одобрение и доступность - это, к сожалению, не одно и то же. Несмотря на то, что одобрение иметилстата в EMA, похоже, не за горами, пройдет еще некоторое время, прежде чем препарат станет доступен в Европе.

Каждая страна-член ЕС выводит на рынок одобренные EMA препараты в своем темпе. Некоторые из них, например Германия, работают относительно быстро: среднее время запуска лекарств для лечения онкологических заболеваний составляет 100 дней. На другом конце спектра находится Румыния, где для того, чтобы новый препарат для лечения рака стал доступен, требуется в среднем 964 дня ⁶.

Другими словами, теоретически иметилстат может стать доступным в некоторых странах ЕС к концу 2024 года. Это при условии, что препарат получит одобрение EMA к сентябрю 2024 года. Другим странам ЕС, возможно, придется подождать еще пару лет.

Когда иметилстат будет одобрен в Великобритании?

В Великобритании компания imetelstat имеет статус инновационного паспорта. Это обозначение обеспечивает ускоренный путь рассмотрения ⁷.

Это положительная новость, однако конкретные сроки получения разрешения MHRA для препарата imetelstat не определены. Теоретически, одобрение в Великобритании может стать фактом в течение 2024 года, если MHRA будет следовать международной процедуре ⁸. Однако только время покажет, пойдет ли оно в этом направлении.

Когда иметилстат будет доступен для пациентов в Великобритании?

Если MHRA одобрит Rytelo в ближайшее время, лекарство будет проходить оценку NICE, прежде чем станет доступным для NHS. Если лекарство будет одобрено, оно должно стать доступным для британских пациентов в течение трех месяцев после даты принятия решения NICE.

NICE уже начала оценку имельстата. Однако в настоящее время она приостановлена, что означает отсутствие сроков принятия решения.

Если исходить из наилучшего сценария, когда MHRA одобрит имельстат к концу 2024 года, а NICE примет положительное решение вскоре после этого, лечение может появиться в Великобритании к середине 2025 года. Однако следует учитывать, что это лишь теоретический срок, и от действий MHRA в ближайшие месяцы будет зависеть, насколько он реалистичен.

Как получить иметелстат до того, как он будет одобрен в вашей стране

Если вы находитесь за пределами США, необходимость ждать одобрения Rytelo на местном уровне может вас обескуражить. К счастью, ожидание - не единственное, что вы можете сделать. Заручившись поддержкой лечащего врача, вы можете попытаться получить доступ к иметилстату по программе Compassionate use. Или же вы можете сразу купить имельстат через программу "Импорт именного пациента".

Иметелстат для сострадательного использования

Компания Geron начала программу раннего доступа (EAP) для имельстата в июне 2023 года. Программа предлагает бесплатный доступ к препарату до его одобрения на местном уровне. Обратите внимание, что эта программа и критерии включения в нее могут измениться после того, как иметилстат будет одобрен FDA.

Чтобы получить более подробную информацию о программе, ваш лечащий врач должен отправить запрос в Geron напрямую через [email protected]. Обратите внимание, что подача запроса не гарантирует доступа к программе.

Купить имельстат через Импорт именного пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить качество их жизни или устранить угрожающие жизни состояния. Постановление, делающее это возможным, известно как "Именной импорт пациента".

В разных странах могут быть различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

• Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;
• На местном рынке нет альтернативы;
• Лекарство предназначено для личного пользования;
• У пациента есть рецепт от лечащего врача;
• Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Хотите воспользоваться правилами ввоза именных пациентов, чтобы получить имельстат до его одобрения EMA (или одобрения в Великобритании или других странах)? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам приобрести Rytelo немедленно. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.

 Ссылки:

1. Новые методы лечения миелодиспластических синдромов: Биологические обоснования и клинический перевод. NCBI, 13 февраля 2023 г.
2. ОСНОВНЫЕ МОМЕНТЫ ИНФОРМАЦИИ О НАЗНАЧЕНИИ. Accessdata.fda.gov, Accessed 16 July 2024.
3. Иметелстат у пациентов с миелодиспластическими синдромами низкого риска, которые рецидивировали или рефрактерны к стимуляторам эритропоэза (IMerge): многонациональное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3. The Lancet, Accessed 16 July 2024.
4. Экфорд, Кэтрин. Опубликованы данные III фазы для нового ингибитора теломеразы. Европейское фармацевтическое обозрение, 5 декабря 2023 г.
5. EMA подтверждает MAA на препарат Иметелстат для лечения трансфузионно-зависимой анемии при МДС низкого риска. OncLive, 3 октября 2023 года.
6. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Efpia, Accessed 16 July 2024.
7. Компания Geron вступает в новый инновационный путь лицензирования и доступа к препарату Имельстат в Великобритании. Герон, 25 октября 2021 г.