Когда ваморолон появится в продаже в Европе и Великобритании? Полная информация.

Кортикостероиды на протяжении многих лет являются стандартным методом лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Обычно их включают в план лечения в возрасте 4-5 лет, до того как наступает "фаза плато" и ощущается значительная потеря силы ¹. К сожалению, длительное применение кортикостероидов может быть связано с различными побочными эффектами, включая проблемы с поведением, увеличение веса, остеопороз и т.д. ².

В этом контексте недавнее одобрение FDA препарата Agamree (ваморолон) как "кортикостероида новой волны" с меньшим количеством побочных эффектов стало столь необходимым прорывом в лечении болезни Дюшенна.

В то время как ваморолон уже ожидается в аптеках США в первом квартале 2024 г., в других странах он пока не одобрен.

Когда ваморолон появится в продаже в Европе и Великобритании? Вот все, что вам нужно знать.

Для чего используется ваморолон?

Препарат Агамри (ваморолон) показан для лечения детей (4+) и взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна.

Агамри - диссоциативный кортикостероид. Он действует главным образом за счет уменьшения воспаления в организме. Ваморолон действует аналогично другим кортикостероидам. Однако он по-другому прикрепляется к клеткам и не активирует определенные реакции организма, как это делают другие стероиды.

Действие вамолорона при МДД (мышечной дистрофии Дюшенна) до конца не выяснено. Однако результаты клинических испытаний свидетельствуют о том, что он помогает детям с этим заболеванием быстрее вставать из положения лежа и лучше ходить. Среди обычных побочных эффектов - отечность, рвота, набор веса и раздражительность ^.

Одобрен ли ваморолон EMA?

С декабря 2023 года препарат Agamree (ваморолон) одобрен EMA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у взрослых и детей старше 4 ³ лет.

Когда ваморолон появится в продаже в Европе?

Хотя одобрение ваморолона EMA - хорошая новость, это не означает, что препарат сразу же появится в продаже во всех европейских странах. Прежде чем препарат попадет в аптеки, производитель лекарства и местные органы здравоохранения каждой страны-участницы должны принять решение о местном одобрении, ценах и страховом покрытии. В результате ваморолон, скорее всего, будет доступен в разное время в каждой стране Европы.

Новые лекарственные препараты становятся доступными в ЕС в среднем через 511 дней после одобрения EMA. Этот срок значительно отличается в разных странах. Для сиротских препаратов, таких как ваморолон, этот срок варьируется от 102 дней в Германии до 1 081 дня в Эстонии ⁵.

Когда ваморолон появится в продаже в Великобритании?

После одобрения EMA ваморолин также одобрен MHRA в Великобритании. Таким образом, препарат стал первым средством лечения болезни Дюшенна, одобренным в Великобритании, ЕС и США вместе взятых.

Прежде чем ваморолон станет доступен для NHS, NICE должна пересмотреть и опубликовать свое решение по этому вопросу. В настоящее время ведутся консультации, и проект руководства ожидается к концу апреля 2024 года ^{6 .} В случае положительного решения препарат Agamree должен стать доступным для пациентов в течение 3 месяцев с момента принятия решения NICE. 

Статус одобрения ваморолона в других странах мира

По состоянию на апрель 2024 года препарат Agamree (ваморолон) больше нигде в мире не одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна ⁷.

Способы безопасного доступа к Agamree (ваморолон) до его одобрения в вашей стране

Вы пациент с болезнью Дюшенна за пределами США? Если ваш врач считает, что вам может помочь ваморолон, возможно, вам не придется ждать одобрения или доступности Agamree на местном рынке. Вместо этого ваш врач и вы можете изучить возможность клинических испытаний ваморолона. Или же вы можете купить ваморолон прямо сейчас в качестве индивидуального пациента.

Присоединиться к клиническому исследованию ваморолона

Вы можете принять участие в клиническом исследовании, чтобы получить Agamree (ваморолон) или другие не утвержденные препараты. Найти исследование, набирающее участников в вашей стране, может быть непросто, но это возможно. Для того чтобы принять участие в исследовании, вы должны соответствовать критериям отбора. Вам также потребуется поддержка вашего лечащего врача.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических исследований ваморолона:

• ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для зарубежных участников. В качестве примера можно привести клиническое исследование NCT05185622 с ваморолоном, в котором ведется набор пациентов в Канаде ⁸.
• EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
• myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить ваморолон по индивидуальному заказу

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. Если вы хотите получить доступ к ваморолону до того, как он станет доступен в вашей стране, это может быть вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, делающее это возможным, известно как Положение об индивидуальном именном импорте пациента. В разных странах могут быть различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

• Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;

• На местном рынке нет альтернативы;

• Лекарство предназначено для личного пользования;

• Пациент имеет письмо с рецептом от лечащего врача;

• Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Хотите воспользоваться правилами импорта по индивидуальному заказу, чтобы получить ваморолон до того, как он станет широко доступен в Европе, Великобритании или других странах? Сначала вам нужно проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам купить ваморолон немедленно.

Ссылки:

1. Стероиды (кортикостероиды). Parent Project Muscular Dystrophy, Accessed 13 November 2023.
2. Побочные эффекты длительной высокодозной стероидной терапии, Accessed 13 November 2023.
3. Агамри: Разрешено | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, 13 октября 2023 г.
4. Подача заявки на получение разрешения на маркетинг в ЕС для лекарственных средств, предназначенных для применения человеком. European Medicines Agency, Accessed 13 November 2023.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Efpia, Accessed 13 November 2023.
6. Информация о проекте | Ваморолон для лечения мышечной дистрофии Дюшенна [ID4024] | Руководство. NICE, Accessed 13 November 2023.
7. АГАМРИ® (ваморолон) - Сантера. Santhera, Accessed 13 November 2023.
8. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov, Accessed 13 November 2023.