Одобрение Тоферсена в EMA: Когда оно будет получено (и как получить лекарство в это время)

Последнее обновление: 21 февраля 2024 г.

В 2023 году FDA выдало ускоренное одобрение препарату Qalsody (тоферсен) компании Biogen для лечения ALS. В частности, АЛС, связанного с мутацией гена SOD1 ¹. Несмотря на положительные новости, пациенты в Европе и Великобритании все еще сталкиваются с неопределенностью в ожидании местного одобрения.

Вот все, что вам нужно знать о сроках одобрения тоферсена в EMA, а также о том, как получить лекарство в это время.

Для чего используется Qalsody (tofersen)?

Qalsody(tofersen) - это рецептурный препарат для лечения больных ALS с мутацией гена SOD1 (SOD1-ALS). Его активным веществом является тоферсен - антисмысловой олигонуклеотид, который действует путем вмешательства в производство дефектного белка SOD1.

Тоферсен не является лекарством от ALS. Вместо этого он призван замедлить прогрессирование болезни.

Действительно ли тоферсен помогает при SOD1-ALS?

Ускоренное одобрение FDA на препарат Тоферсен было получено на основании результатов клинического исследования VALOR. Для получения дальнейшего одобрения необходимо подтвердить эффективность препарата в ходе фазы 3, которая в настоящее время продолжается.

Хотя исследование VALOR не достигло своей основной цели (значительного снижения среднего балла по шкале ALSFRS-R), оно продемонстрировало значительное снижение уровня легкой цепи нейрофиламента (NfL) в крови пациентов. NfL - это показатель повреждения и ухудшения состояния нервов. Поэтому этот результат был воспринят как свидетельство замедления прогрессирования заболевания ⁴.

Вот основные результаты исследования VALOR:

У пациентов, получавших Qalsody, средние показатели по шкале ALSFRS-R снижались меньше, чем в группе плацебо. Однако эта разница не была статистически значимой;
Через 28 недель лечения у пациентов, принимавших Qalsody, уровень NfL в крови снизился на 55 %. В группе плацебо, напротив, наблюдалось повышение на 12 % ⁴.

Недавний отчет о реальных результатах немецкой программы раннего доступа с применением тоферсена подтвердил результаты исследования VALOR. В нем сообщается о значительном снижении уровня NfL в сыворотке крови через 6 месяцев и через 9 месяцев ^{лечения6}. Вывод отчета заключается в том, что тоферсен является эффективным терапевтическим подходом для пациентов с SOD1-ALS.

Тоферсен и продолжительность жизни

Через 12 месяцев после начала исследования VALOR были собраны данные о продолжительности жизни пациентов. Согласно опубликованному отчету, у пациентов с SOD1-ALS наблюдалось последовательное замедление прогрессирования заболевания при использовании тоферсена. Результаты исследования свидетельствуют в пользу более раннего начала лечения тоферсеном, поскольку пациенты, начавшие лечение в начале исследования VALOR, получили более высокие показатели клинической функции, дыхательной функции, мышечной силы и качества жизни по сравнению с пациентами, начавшими лечение через 6 месяцев.

В ходе исследования не удалось установить медиану времени до смерти или постоянной вентиляции легких (ПВ). Однако данные о выживаемости на ранних стадиях свидетельствуют о более низком риске смерти или ПВ в течение 12 месяцев при более раннем начале приема тоферсена.

Одобрение препарата Тоферсен в EMA: Как обстоят дела?

В декабре 2022 года EMA приняла заявку на получение разрешения на маркетинг препарата ^Qalsody2. По состоянию на февраль 2024 года заявка все еще находится на рассмотрении.

Когда тоферсен появится в продаже в Европе?

Как правило, решения об одобрении EMA принимаются в течение 210 дней. Однако в случае с тоферсеном этот процесс занял больше времени. Это может быть связано с тем, что CHMP ожидает дополнительных данных об эффективности препарата. Например, недавно был опубликован отчет по немецкой программе раннего доступа ³.

Как только тоферсен получит одобрение EMA, каждая страна-участница может начать свой собственный процесс по выпуску препарата на местный рынок. Для сиротских препаратов, таких как Qalsody, этот процесс может занять в среднем от 102 дней (Германия) до 1 081 дня (Эстония) ⁷.

Учитывая это, технически возможно, что Qalsody появится в некоторых европейских странах в 2024 году. Однако более конкретные сроки назвать сложно.

Имеет ли тоферсен разрешение Великобритании?

По состоянию на февраль 2024 года - еще нет. В соответствии с процедурой "Опираться на решения Европейской комиссии", действующей после Брексита, MHRA может опираться на решения EMA для получения местных разрешений. Другими словами, MHRA может одобрить Qalsody сразу после того, как это сделает EMA.

Однако прежде чем препарат Qalsody станет доступен в системе NHS, он должен пройти оценку NICE. В ходе этой оценки учитывается экономическая эффективность, данные клинических испытаний, а также мнение экспертов и пациентов. Оценка препарата Тоферсен в NICE продолжается, и ожидается, что она завершится к середине 2024 года. Это положительная новость, поскольку она означает, что если MHRA одобрит препарат, то он уже будет доступен для NHS.

При условии положительной оценки всех агентств тоферсен может появиться в Великобритании в 2024 году.

Как безопасно получить Qalsody (тоферсен) до его одобрения EMA

Ваш врач считает, что вам может помочь лечение препаратом Qalsody? Тогда вы, вероятно, расстроены задержкой с получением разрешения EMA на применение этого препарата. В таком случае есть хорошие новости. Вам не придется ждать.

Существует несколько вариантов получения тоферсена до того, как он станет широко доступен за пределами США. Один из вариантов - участие в клинических испытаниях. Другой - через программу раннего доступа компании Biogen. И третий вариант - сразу приобрести Qalsody в качестве именного пациента.

Вот немного больше о каждом варианте.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям тоферсена

Участие в текущих клинических испытаниях - хороший способ получить быстрый доступ к Qalsody. Найти испытания может быть непросто, но это возможно. Чтобы принять участие, вы должны соответствовать критериям отбора и заручиться поддержкой вашего врача. Также имейте в виду, что вместо активного ингредиента вы можете получить плацебо.

Вот несколько хороших мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний:

ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников. В настоящее время исследование ATLAS набирает международных участников. Однако в любой момент могут появиться новые исследования, поэтому стоит следить за этим списком.
EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
myTomorrows и FindMeCure: эти организации помогут вам найти другие варианты клинических испытаний.

Получите тоферсен по программе раннего доступа компании Biogen (Compassionate use)

Компания Biogen начала программу раннего доступа (EAP) к тоферсену в июле 2021 года. Программа действует в тех странах, где это разрешено, предлагая бесплатный доступ к лекарству до того, как оно будет одобрено на местном уровне.

Чтобы стать участником программы, ваш лечащий врач должен направить запрос в компанию Biogen по адресу [email protected]. Обратите внимание, что подача заявки не гарантирует доступа к программе.

Купить тоферсен в качестве именного пациента

Если участие в клинических исследованиях или программа EAP вам не подходят, вы также можете приобрести тоферсен прямо сейчас как именной пациент. Это стало возможным благодаря правилам импорта именных пациентов, действующим в большинстве стран. Чтобы воспользоваться этими правилами, вам необходимо иметь рецепт на Qalsody(tofersen) от вашего лечащего врача.

У вас уже есть рецепт? Отправьте его нашей команде экспертов по доступу к лекарствам, и мы поможем вам купить тоферсен немедленно. Где бы вы ни находились.

Стоимость тоферсена

Если вы собираетесь купить лекарство, которого еще нет в продаже на вашем местном рынке, цены должны быть только ориентировочными. Окончательная стоимость будет зависеть от вашего местоположения, поставщика и возможных сборов за доставку или ввоз лекарства.

Если говорить о стоимости тоферсена в год, то флакон с одной дозой (100 мг/15 мл) в настоящее время стоит около 30 850 евро. В начале лечения вам потребуется 3 дозы, вводимые с интервалом в 14 дней. После этого вам потребуется одна доза каждые 28 дней. Таким образом, годовая стоимость лечения тоферсеном составит 448 400 евро.

Купить тоферсен

Заключительные мысли

В конечном итоге решение о доступе к Qalsody(tofersen) до его одобрения EMA принимаете только вы и ваш врач. Очень важно подойти к этому процессу с реалистичными ожиданиями и глубоким пониманием потенциальных рисков и преимуществ. При этом, когда вы будете готовы начать лечение, наша команда поможет вам преодолеть ожидание.