мышечная атрофия позвоночника

Более 50 стран одобрили Spinraza (nusinersen), но не все сделали его доступным для пациентов, которые в нем нуждаются.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) для получения приоритетного рассмотрения FDA в качестве однократного средства лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА).