Как получить доступ к пиртобрутинибу до его утверждения в Европе и Великобритании

В начале 2023 г. Jaypirca (пиртобрутиниб) получит одобрение FDA для лечения рецидивирующей или рефрактерной мантийноклеточной лимфомы после двух предшествующих линий терапии ¹. Мантийноклеточная лимфома (МКЛ) - это редкий тип В-клеточной неходжкинской лимфомы. Ежегодно она поражает примерно 1 из 200 000 человек. Как и при многих других редких заболеваниях, раньше существовало не так много вариантов лечения.

Для всех пациентов с этим редким заболеванием любая новая возможность лечения является важным событием. Однако в то время как пиртобрутиниб уже почти год продается в США, европейские пациенты должны дождаться его одобрения в ЕС.

Что делать, если вы не можете ждать? В этой статье мы рассмотрим законные и безопасные способы получения доступа к пиртобрутинибу до того, как он будет полностью одобрен EMA.

Одобрение пиртобрутиниба в Европе: Какова ситуация?

Хорошие новости! Препарат Jaypirca (пиртобрутиниб), скорее всего, получит полное разрешение на маркетинг в ЕС. Препарат был рекомендован CHMP к условному разрешению на маркетинг в апреле 2023 года ³.

Менее позитивной новостью является то, что неясно, когда будет получено разрешение на маркетинг ².

Обычно, если CHMP рекомендует, Европейская комиссия должна одобрить препарат в течение 67 дней. По состоянию на октябрь 2023 г. (спустя >100 дней после рекомендации) для Jaypirca это все еще не так.

Одобрение не равно доступности

К сожалению, пиртобрутиниб не будет сразу доступен в Европе, даже если он будет одобрен. Каждая страна-участница должна принимать решения о местном одобрении, ценах и страховом покрытии. В результате в каждой стране Европы Jaypirca, скорее всего, будет доступна в разное время.

После одобрения EMA онкологические препараты становятся доступными в Европе в среднем через 545 дней. В разных странах этот срок существенно отличается. Он составляет от 100 дней в Германии до 964 дней в Румынии ⁴.

Как обстоят дела с одобрением пиртобрутиниба в Великобритании?

После Brexit MHRA и NICE не обязаны соблюдать сроки выдачи разрешений на маркетинг, установленные EMA. Это означает, что они смогут самостоятельно утверждать лекарственные препараты для применения в Великобритании.

Однако в отношении пиртобрутиниба MHRA и NICE пока не приняли никаких решений об одобрении. Препарат находится на стадии рассмотрения, и сроки сообщения результатов ⁵ не определены.

Это означает, что, к сожалению, в настоящее время пиртобрутиниб не доступен в Великобритании.

Способы безопасного доступа к Jaypirca (пиртобрутиниб) до его одобрения EMA

Вы являетесь пациентом с МКЛ в Европе или Великобритании? Если ваш врач считает, что пиртобрутиниб может помочь вам, возможно, вам не придется ждать одобрения препарата Jaypirca в EMA. Вместо этого ваш врач и вы можете изучить возможность проведения клинических испытаний Jaypirca. Или же вы можете приобрести Jaypirca прямо сейчас в качестве индивидуального пациента.

Доступ к пиртобрутинибу через клиническое исследование

Вы можете присоединиться к клиническому исследованию, чтобы получить Jaypirca (пиртобрутиниб) или другие не утвержденные препараты. Найти исследование, набирающее участников в вашей стране, может быть непросто, но не невозможно. Вы должны соответствовать критериям участия в исследовании. Кроме того, вам потребуется поддержка вашего лечащего врача.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических исследований пиртобрутиниба:

• ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для иностранных участников. Примером может служить клиническое исследование NCT04662255 с препаратом Jaypirca. Оно проводится в США, но также открыто для пациентов из Великобритании, Нидерландов, Германии и многих других европейских стран ⁶.

• EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
• myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить пиртобрутиниб по индивидуальной схеме для каждого пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. Если вы хотите получить доступ к препарату Jaypirca до его одобрения в Европе, это может быть приемлемым вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, делающее это возможным, известно как Положение об индивидуальном именном импорте пациента. В разных странах могут быть различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

• Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;

• На местном рынке нет альтернативы;

• Лекарство предназначено для личного пользования;

• Пациент имеет письмо с рецептом от лечащего врача;

• Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Хотите ли Вы воспользоваться положением о ввозе препарата по индивидуальному рецепту для получения пиртобрутиниба до его утверждения в ЕС? Сначала необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши специалисты помогут вам найти Джейпирку немедленно.

Купить Jaypirca

Последние соображения по поводу доступа к пиртобрутинибу до его утверждения в ЕС

Пациенты с редкими заболеваниями часто считают неоценимой возможность попробовать новые методы лечения. Эти возможности могут значительно улучшить качество их жизни.

Процесс утверждения новых лекарственных средств в Европе и других странах идет медленно. Ускорение доступа может показаться привлекательным. Но, как и любое другое лекарство, Jaypirca имеет побочные эффекты. Вы должны быть проинформированы о них своим врачом. Они понадобятся вам независимо от того, хотите ли вы изучить клинические испытания или купить пиртобрутиниб по принципу "именной пациент".

Если вы и ваш лечащий врач решили попробовать этот препарат после того, как были хорошо проинформированы, у вас есть варианты. Обратитесь за помощью к нашим специалистам.

Ссылки:

1. FDA предоставило ускоренное одобрение пиртобрутинибу для лечения рецидивирующей или рефрактерной мантийноклеточной лимфомы. FDA, 27 января 2023 г.
2. Подача заявки на получение разрешения на маркетинг в ЕС для лекарственных средств, предназначенных для применения человеком. European Medicines Agency, Accessed 17 October 2023.
3. Jaypirca: ожидание решения ЕС | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, 26 апреля 2023 г.
4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, Accessed 17 October 2023.
5. Информация о проекте | Пиртобрутиниб для лечения рецидивирующей или рефрактерной мантийноклеточной лимфомы [ID3975] | Guidance. NICE, доступ 17 октября 2023 г.
6. Исследование ингибитора BTK LOXO-305 в сравнении с одобренными препаратами-ингибиторами BTK у пациентов с мантийноклеточной лимфомой (МКЛ) (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov, Accessed 17 October 2023.