Когда нитрогацестат получит разрешение EMA (и как получить его раньше)

До ноября 2023 года единственными вариантами лечения пациентов с десмоидными опухолями были хирургическое вмешательство и облучение. С одобрением FDA Ogsiveo (нитрогацестата) это больше не так. Новое лекарство обещает облегчить болевые симптомы и замедлить прогрессирование этого редкого^{заболевания1}. 

В настоящее время нитрогацестат одобрен только в США. Что это означает для пациентов за пределами США, страдающих десмоидными опухолями, и когда нитрогацестат будет доступен в Европе и за ее пределами? Вот все, что вам нужно знать об одобрении нитрогацестата EMA. В том числе о способах доступа к лекарственному препарату до того, как он станет доступен в вашей стране. 

Для чего используется нитрогацестат?

Огсивео (нитрогацестат) показан взрослым с прогрессирующими десмоидными опухолями, которым требуется системное лечение ². Лекарство выпускается в виде таблеток, принимаемых внутрь дважды в день. 

Нирогацестат ингибирует специфический фермент, называемый гамма-секретазой. Этот фермент участвует в активации белка под названием Notch, который, как полагают, способствует росту десмоидных опухолей. Блокируя фермент, Огсивео (нирогацестат) намерен замедлить рост опухоли².

Согласно опубликованным результатам клинических испытаний Ogsiveo, препарат также может облегчить болевые симптомы, которые часто связаны с десмоидными опухолями и могут значительно снизить^{качество жизни пациентов}.

Одобрение Nitrogacestat EMA: каков статус?

Производитель Ogsiveo, компания SpringWorks Therapeutics, поделилась своим намерением подать заявку на получение регистрационного удостоверения в ЕС в первой половине 2024 года ¹. 

Согласно рекомендациям EMA, оценка заявки может занять до 210 дней. В этот момент CHMP выпускает свою рекомендацию. В случае положительного результата новое лекарственное средство должно быть выдано регистрационное удостоверение в течение 67 дней ⁴.

Итак, когда нитрогацестат будет доступен в Европе? Похоже, что самый ранний срок где-то в 2025 году. 

Когда нитрогацестат будет доступен в Великобритании?

Одобрение нитрогацестата в Великобритании больше не связано со сроками EMA. Хотя это может означать более короткие сроки утверждения, это не обязательно.

На данный момент активная оценка нитрогацестата со стороны MHRA или NICE не проводится. Если производитель нитрогацестата подает заявку на авторизацию в MHRA, ее обработка обычно занимает 90 дней. После одобрения MHRA NICE также должна оценить лекарство для покрытия NHS. В случае положительной рекомендации NICE, нитрогацестат может быть доступен в NHS в течение 3 месяцев ⁵. 

Учитывая эти сроки, похоже, что пациенты с десмоидной опухолью в Великобритании также вряд ли будут иметь доступ к нитрогацестату до 2025 года. 

Как получить доступ к нитрогацестату до его одобрения EMA

Нужно ли ждать, пока нитрогацестат станет доступен в Европе или Великобритании, чтобы начать лечение? К счастью, нет. 

Есть два основных варианта доступа к нитрогацестату непосредственно за пределами США. Один из них – присоединиться к клиническому испытанию с участием нитрогацестата. Другой - купить нитрогацестат в качестве индивидуального пациента. 

Принять участие в клиническом исследовании нитрогацестата

Вы можете попробовать присоединиться к текущему клиническому исследованию, чтобы получить быстрый доступ к Ogsiveo (нитрогацестату). Найти испытания непросто, но возможно. Чтобы принять участие, вы должны соответствовать критериям отбора и иметь поддержку своего врача. Имейте в виду, что вы можете получить плацебо вместо активного ингредиента.

Вот несколько хороших мест, с которых можно начать поиск текущих клинических испытаний нитрогацестата:

• ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими испытаниями в США. Тем не менее, некоторые испытания также открыты для международных участников. На данный момент нет перечисленных клинических испытаний с участием Рызнеуты, но это может измениться в любой момент, поэтому стоит следить за этим.
• EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
• myTomorrows и FindMeCure: Эта организация поддерживает пациентов в поиске вариантов лечения в клинических исследованиях.

Купить нитрогацестат в качестве индивидуального пациента

Большинство стран мира разрешают отдельным пациентам ввозить лекарства, которые могут быть использованы для лечения серьезных заболеваний, до того, как они станут доступны на местном рынке. Правила, регулирующие этот процесс, могут различаться по названию, но обычно они называются правилами импорта именных пациентов. 

Если вы хотите купить нитрогацестат до его одобрения EMA или одобрения Великобритании, это может быть хорошим вариантом для вас и вашего врача. 

Чтобы воспользоваться правилами ввоза именных пациентов, вам потребуется рецепт от вашего врача. В зависимости от вашей страны могут потребоваться дополнительные документы. Тем не менее, вам не нужно переживать по этому поводу.

Купить нитрогацестат

Если у вас есть рецепт на Огсивео (нитрогацестат) и вы хотите купить лекарство прямо сейчас, свяжитесь с нами. Мы квалифицированы и сертифицированы, чтобы помочь вам импортировать лекарства до того, как они появятся в продаже. 

Ссылки:

1. Экфорд, Кэтрин. Одобрена первая таблетка для лечения десмоидных опухолей, European Pharmaceutical Review, 28 ноября 2023 г.
2. Номер ссылки: 5283221, Accessdata.fda.gov, дата обращения: 15 января 2024.
3. Д-р Каспер об оценке нирогацестата при десмоидных опухолях в исследовании DeFi, OncLive, 9 июня 2023 г.
4. Презентация - Централизованная процедура в Европейском агентстве по лекарственным средствам, Европейское агентство по лекарственным средствам, по состоянию на 15 января 2024 г.
5. Юбэнк, Лео. Доступ к новым лекарственным средствам в английской NHS. The King's Fund, 28 октября 2020 г.