Все об одобрении эплонтерсена в EMA (и как получить лечение раньше)

Последнее обновление: 26 марта 2024 г.

Препарат Wainua (эплонтерсен) получил одобрение FDA для лечения наследственной транстиретин-опосредованной амилоидной полинейропатии (ATTRv-PN) в 2023 году. Препарат является единственным одобренным средством, которое пациенты могут вводить самостоятельно, используя автоинъектор. Это может сделать его более удобным выбором для пациентов, чьи двигательные способности пострадали от этого заболевания.

Хотя это и хорошая новость, лекарство пока доступно только в США.

Когда эплонтерсен станет доступен для пациентов в Европе и Великобритании? Вот все, что вам нужно знать об одобрении эплонтерсена EMA и MHRA. В том числе о сроках и возможностях ускорить получение препарата.

Для чего используется eplontersen?

Вайнуа (эплонтерсен) - рецептурный препарат для взрослых пациентов с полинейропатией наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза ¹.

Эплонтерсен - это антисмысловой олигонуклеотид, конъюгированный с лигандом. Он снижает выработку белка TTR. Таким образом, препарат призван замедлить прогрессирование заболевания и улучшить качество жизни пациента.

Одобрение Eplontersen EMA: Каков статус?

Хорошая новость заключается в том, что заявка на получение разрешения на продажу эплонтерсена уже находится на рассмотрении в EMA ². Менее хорошая новость заключается в том, что до принятия решения могут пройти месяцы. Если по результатам рассмотрения CHMP даст положительную рекомендацию, то пройдет еще 67 дней, прежде чем эплонтерсен получит официальное разрешение EMA.

Другими словами, самый ранний срок, когда эплонтерсен будет одобрен в ЕС, - конец 2024 года.

Когда eplontersen появится в Европе?

Даже если Wainua получит одобрение EMA в течение этого года, это не означает, что он сразу же будет доступен по всей Европе. Для этого каждая страна-участница должна договориться с производителем о местной цене, возмещении расходов и сроках запуска.

В среднем эти процессы занимают от 133 дней (в Германии) до 899 дней (в Румынии⁾³.

Это означает, что эплонтерсен может появиться на некоторых рынках ЕС в первой половине 2025 года. Другим странам, возможно, придется подождать еще несколько лет.

Когда eplontersen появится в продаже в Великобритании?

Несмотря на отсутствие активной заявки на получение разрешения на продажу эплонтерсена в Великобритании, в настоящее время NICE проводит ее рассмотрение. Обзор NICE необходим для того, чтобы определить, будет ли эплонтерсен доступен для NHS. Ожидаемая дата принятия решения - август 2024 года. В случае положительного решения препарат должен появиться на рынке Великобритании в течение 3 месяцев.

Что касается одобрения эплонтерсена MHRA, то возможно, что MHRA будет следовать графику EMA. Согласно решениям, принятым правительством Великобритании после Brexit, MHRA может предоставлять "почти автоматическое" одобрение лекарств после того, как они получат зеленый свет от надежных регулирующих органов, таких как EMA, FDA или японская PMDA ⁴.

Если это так, и при условии, что разрешение EMA будет получено в течение 2024 года, возможно, что эплонтерсен станет доступен в Великобритании в конце 2024 или начале 2025 года.

Как безопасно получить Wainua до одобрения EMA или MHRA

Несмотря на то, что одобрения уже идут, не все пациенты могут ждать месяцами или годами. Если это ваш случай, вы будете рады узнать, что вам не придется ждать.

Существует два основных способа быстро и безопасно получить доступ к эплонтерсену до его официального одобрения EMA или MHRA. Один из вариантов - присоединиться к клиническому исследованию. Другой - купить эплонтерсен на основании положения о ввозе именных пациентов.

Вот немного о каждом варианте.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям эплонтерсена

Чтобы получить быстрый доступ к препарату Wainua, вы можете попробовать присоединиться к текущему клиническому исследованию. При поддержке вашего лечащего врача вы можете найти такое исследование поблизости от вас. Чтобы принять участие в клиническом исследовании, вы должны соответствовать критериям отбора. Также важно отметить, что участие в исследовании не гарантирует, что вы получите эплонтерсен. Вас могут включить в группу плацебо.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний эплонтерсена:

ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников. На данный момент существует несколько исследований с участием эплонтерсена, которые набирают участников в Европе. Возможно, за ними стоит следить.
EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить eplontersen в качестве именного пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и ввозить недоступные местные лекарства для личного пользования. Особенно если эти лекарства могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния.

Если вы хотите получить эплонтерсен до его одобрения MHRA или EMA, это может быть самым быстрым вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, которое делает это возможным, известно как Положение о ввозе именных пациентов. Оно позволяет пациентам ввозить лекарство, которое еще не одобрено или не доступно в их стране, если: