Эфлорнитин для лечения нейробластомы: сроки одобрения EMA и как избежать ожидания

Последнее обновление: 02 апреля 2024 г.

Эфлорнитин для лечения нейробластомы: сроки одобрения EMA и как избежать ожидания

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Нейробластома - очень редкое заболевание, которое в основном поражает детей в возрасте до пяти лет. Около половины диагностированных пациентов относятся к группе высокого риска. У 50-60% из них возможен рецидив 1.

В этом контексте недавнее одобрение FDA препарата Iwilfin (эфлорнитин) стало позитивным событием. Этот препарат призван снизить риск рецидива у взрослых и детей с нейробластомой высокого риска.

Однако на данный момент Ивилфин (эфлорнитин) разрешен только в США. Что это значит для пациентов в Европе и Великобритании? Вот все, что вам нужно знать о сроках одобрения препарата Iwilfin в EMA и о ваших возможностях безопасно получить лекарство до того, как оно появится в местной продаже.

Для чего используется ивифлин (эфлорнитин)?

Ивилфин (эфлорнитин) одобрен для применения у взрослых и детей с нейробластомой высокого риска, которые показали определенный ответ на предыдущие методы лечения, включая иммунотерапию против GD2.

Ивилфин - это ингибитор орнитиндекарбоксилазы. Он блокирует активность фермента, называемого орнитиндекарбоксилазой (ODC). ODC играет роль в производстве полиаминов, которые необходимы клеткам для роста. Блокируя активность ODC, Ивилфин стремится предотвратить рост и размножение клеток нейробластомы 3.

Каков процент успеха эфлорнитина при нейробластоме?

Ивилфин был одобрен FDA на основании результатов исследования 3b и исследования ANBL0032. На основании этих двух клинических исследований мы знаем, что эфлорнитин успешно применяется при нейробластоме:

  • Опасное соотношение для бессобытийной выживаемости (EFS) составило 0,48, что означает, что в группе, получавшей лечение, риск наступления события (т.е. прогрессирования заболевания, рецидива, вторичного рака или смерти) был на 52% ниже по сравнению с группой, не получавшей лечение;
  • Коэффициент опасности для общей выживаемости (OS) составил 0,32, что означает, что риск смерти от любой причины в группе, получавшей лечение, был на 68% ниже, чем в группе, не получавшей лечение 4.

Судя по этим результатам, эфлорнитин, по-видимому, снижает риск рецидива у пациентов с нейробластомой высокого риска.

Одобрение эфлорнитина EMA для лечения нейробластомы: какова ситуация?

По состоянию на март 2024 года нет активной заявки на одобрение эфлорнитина в EMA. К сожалению, это означает, что в ближайшее время препарат вряд ли появится в Европе.

Как правило, с момента подачи заявки на одобрение EMA до принятия решения CHMP проходит около 210 дней. Если CHMP дает положительную рекомендацию, требуется еще 2 месяца для окончательного утверждения препарата EMA.

Поскольку препарат Iwilfin имеет статус сиротского лекарства в ЕС, его рассмотрение может быть ускорено - 150 дней вместо 210 дней 5. Однако для этого все равно необходимо сначала подать официальную заявку на получение разрешения на продажу.

Когда Iwilfin появится в Европе?

Сложно сказать, так как на данный момент нет заявки на одобрение EMA.

Если предположить, что производитель Iwilfin подаст заявку на одобрение в EMA до мая 2024 года, то вполне возможно, что лекарство получит одобрение до конца года.

После получения разрешения EMA каждой стране-члену ЕС потребуется разное количество времени, чтобы эфлорнитин стал доступен на местном рынке - от 102 дней в среднем в Германии до 1 081 дня в Эстонии 6.

Учитывая это, пациенты в Европе могут рассчитывать на доступ к эфлорнитину не раньше середины 2025 года. В некоторых странах время ожидания может быть еще больше. 

Когда Iwilfin появится в продаже в Великобритании?

По состоянию на март 2024 года в Великобритании нет активной заявки MHRA на одобрение препарата Iwilfin. NICE сообщила, что готова рассмотреть препарат для потенциального включения в программу NHS 7. Однако сроки такого рассмотрения будут привязаны к ожидаемому одобрению и запуску препарата в Великобритании, сроки которого пока не определены. 

Если предположить, что сроки одобрения будут такими же, как у EMA, то Ивилфин может получить зеленый свет от MHRA к концу 2024 года. Если предположить, что обзор NICE будет положительным и появится примерно в это же время, то теоретически Iwilfin может быть доступен в Великобритании к середине 2025 года. Однако это идеальный срок. Станут ли они реальностью, пока неизвестно. 

Как получить доступ к Ивилфину до его утверждения MHRA или EMA

Такое заболевание, как нейробластома высокого риска, может быть очень срочным. Поэтому ожидание доступа к эфлорнитину в течение года или даже дольше может расстраивать. К счастью, есть безопасные способы получить лечение раньше.

Один из вариантов - найти и зарегистрироваться в клиническом исследовании эфлорнитина. Другой вариант - купить эфлорнитин напрямую в качестве именного пациента. 

Давайте рассмотрим каждый вариант ниже.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям эфлорнитина

Чтобы быстро получить доступ к препарату Iwilfin в Европе или Великобритании, вы можете попробовать присоединиться к текущему клиническому исследованию. Поиск такого исследования может потребовать определенных усилий, но это возможно. Чтобы принять участие в клиническом исследовании, вы должны соответствовать критериям отбора. Для участия вам также потребуется поддержка вашего лечащего врача. В любом случае вы должны знать, что в ходе испытания вы можете оказаться в группе плацебо.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний эфлорнитина:

  • ClinicalTrials.gov: Всеобъемлющая база данных клинических исследований США. Некоторые исследования открыты для иностранных участников, поэтому всегда стоит следить за списком.
  • EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования в Европейском союзе. В настоящее время в Европе проводится множество испытаний с участием edaravone . Для исследований, начатых до 31 января 2022 года, вы можете обратиться к Регистру клинических исследований ЕС.
  • myTomorrows и FindMeCure: эти организации помогают пациентам по всему миру найти подходящие клинические испытания.

Купить Ивилфин в качестве именного пациента

Если участие в клиническом исследовании не является для вас возможным или вы просто предпочитаете не ждать, вы можете купить эфлорнитин напрямую через регулятор импорта именных пациентов.

Это правило действует в большинстве стран мира и позволяет пациентам покупать и импортировать лекарства, которые еще не одобрены или не доступны в стране, при условии, что они предназначены для их личного использования.

Для того чтобы воспользоваться правилами ввоза именных пациентов, вам сначала нужно получить рецепт от вашего врача.

Ваш врач поддерживает эфлорнитин в качестве лечения нейробластомы? Тогда вам не нужно ждать его одобрения в Европе или где-либо еще. Просто обратитесь за помощью к нашей команде экспертов по доступу к лекарствам.

 

Купить Ивилфин

 

Ссылки:

  1. Нейробластома у детей - лечение. CureSearch for Children's Cancer, Accessed 2 April 2024.
  2. Идентификатор ссылки: 5293147. Accessdata.fda.gov, Accessed 2 April 2024.
  3. EU/3/21/2429 - сиротское назначение для лечения нейробластомы | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, 11 июня 2021 г.
  4. Эфлорнитин в качестве поддерживающей терапии после иммунотерапии при нейробластоме высокого риска: сравнение результатов выживаемости под внешним контролем и сопоставлением по шкале склонности. Журнал клинической онкологии, 26 октября 2023 г.
  5. Обращение за разрешением на продажу: сиротские лекарственные средства | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, 5 марта 2021 года.
  6. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, Accessed 2 April 2024.
  7. Информация о проекте | Эфлорнитин для лечения нейробластомы высокого риска с полным или частичным ответом после иммунотерапии [ID4060] | Guidance. NICE, доступ 2 апреля 2024 г.