Одобрение препарата Crovalimab во всем мире: Когда новый метод лечения PNH появится у вас?

Последнее обновление: 10 июля 2024 г.

Одобрение препарата Crovalimab во всем мире: Когда новый метод лечения PNH появится у вас?

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Пока что 2024 год был благоприятным для пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). Благодаря одобрению иптакопана в EMA и первым глобальным одобрениям ковалимаба в первой половине года, пациенты во всем мире смогут получить больше возможностей для лечения.

И хотя любое одобрение - это хорошая новость, для пациентов за пределами США может пройти еще некоторое время, прежде чем новейшие методы лечения PNH станут доступными. 

Вот что вам нужно знать об ожидаемых сроках получения одобрения MHRA и EMA на препарат Crovalimab, а также о его доступности в других странах. 

Что лечит кровалимаб?

Крова-лимаб (также известный под торговым названием Piasky) - это рецептурный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). Лекарство предназначено для пациентов в возрасте от 13 лет и старше с минимальной массой тела 40 кг 1.

Может ли кровавимаб лечить серповидно-клеточную болезнь?

Препарат Crovalimab пока не одобрен в качестве средства лечения серповидно-клеточной болезни. Однако он воздействует на путь комплемента, который активен у пациентов с серповидно-клеточной болезнью. По этой причине в настоящее время проводится исследование потенциала препарата Crovalimab в плане предотвращения вазоокклюзивных эпизодов у пациентов с серповидно-клеточной болезнью. Первичные результаты исследования фазы 2 ожидаются в июле 2024 года 2.

Как действует кровалимаб?

Крова-лимаб - это моноклональное антитело против С5. Он предназначен для борьбы со специфическим белком комплемента, называемым C5. Блокируя его активность, Crovalimab останавливает процесс разрушения клеток крови, характерный для PNH 3. 

Насколько эффективен ковалимаб в клинических испытаниях?

Одобрение препарата Crovalimab Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США было основано на результатах исследования фазы 3 COMMODORE 2. В этом исследовании пациенты с ПНГ получали лечение либо ковалимабом, либо экулизумабом. Были получены следующие основные результаты:

  • 79,3% пациентов, получавших терапию кровавимабом, достигли контроля гемолиза, по сравнению с 79% пациентов, получавших экулизумаб;
  • 65,7% пациентов, принимавших кровалимаб, и 68,1% пациентов, принимавших экулизумаб, избежали переливания эритроцитов;
  • Частота прорывного гемолиза составила 10,4% (ковалимаб) и 14,5% (экулизумаб);
  • 63,4 % пациентов, получавших ковалимаб, достигли стабилизации гемоглобина, по сравнению с 60,9 % пациентов, получавших экулизумаб 4.

На основании этих результатов было установлено, что по клинической эффективности и безопасности крова-лимаб сопоставим с экулизумабом 5.

Разница между крова-лимабом, ravulizumab и экулизумабом

Все три препарата для лечения ПНГ - это моноклональные антитела против С5. И хотя они действуют схожим образом, между ними есть и заметные различия, в том числе:

  • Механизм действия: Как правило, антитела связываются с антигеном только один раз. Однако кровалимаб отличается в этом отношении. В отличие от ravulizumab и экулизумаба, он связывается с антигеном многократно. Это позволяет ему блокировать активность пути комплемента в течение более длительного периода времени 6.
  • Введение: И ravulizumab , и экулизумаб вводятся путем внутривенной инфузии. Крова-лимаб, с другой стороны, вводится в виде подкожной инъекции. Его можно даже вводить самостоятельно. Это делает его менее обременительным для пациентов с ПНГ, поскольку он меньше мешает их повседневной жизни 7. 

Где одобрен к применению ковалимаб?

В июне 2024 года препарат Piasky (crovalimab) будет одобрен FDA в США 4. Однако это не единственное (или не первое) глобальное одобрение для препарата. 

Одобрение препарата Crovalimab в Китае

Препарат Piasky (crovalimab) одобрен в Китае с февраля 2024 года 8. И хотя для новых лекарств не характерно получать первое глобальное одобрение в Китае (обычно это происходит быстрее в США), в данном случае это не удивительно, поскольку именно китайская дочерняя компания Roche (Chugai Pharmaceutical) разработала крова-лимаб. Примечательно, что в Китае минимальный возраст пациентов, которые могут получать терапию с использованием препарата Crovalimab, составляет 12 лет, что отличается от одобренного FDA возраста в 13 8 лет.

Одобрение препарата Crovalimab в Японии

С марта 2024 года препарат Piasky (crovalimab) также одобрен в Японии. В Японии нет возрастных ограничений для начала лечения препаратом Crovalimab, если соблюдается требование о минимальной массе тела в 40 кг 9.

Другие глобальные одобрения

В настоящее время Crovalimab также рассматривается на предмет одобрения в других странах, включая Тайвань и Канаду.

Когда кровавимаб получит одобрение EMA?

27 июня 2024 года препарат Piasky (crovalimab) получил положительное заключение от CHMP в Европе. CHMP рекомендует одобрить препарат в EMA. И хотя это расчищает путь к европейскому одобрению, на официальное утверждение может уйти до 2 месяцев. 

Когда ковалимаб будет доступен для европейских пациентов?

Это более сложный вопрос. Хотя Piasky, скорее всего, получит одобрение EMA к концу августа 2024 года, это не означает, что он будет доступен в ЕС сразу после этого. 

Каждая страна-участница придерживается своего собственного процесса и сроков запуска новых одобренных лекарств. В некоторых странах, например в Германии, этот процесс занимает в среднем 133 дня. В других странах, например в Румынии, этот процесс может растянуться в среднем до 899 дней 10.

Другими словами, некоторые пациенты в ЕС, возможно, уже получат доступ к препарату Crovalimab к концу 2024 года. Другим, возможно, придется ждать еще несколько лет. 

Когда препарат Crovalimab будет доступен в Великобритании?

По состоянию на июль 2024 года Piasky еще не одобрен MHRA. Однако после Brexit MHRA оставляет за собой право предоставлять "почти автоматическое" одобрение лекарств после того, как они получат зеленый свет от EMA или других надежных регуляторных органов 11. Поэтому, по крайней мере теоретически, одобрение в Великобритании препарата Crovalimab может быть не за горами. 

В настоящее время уже проводится обзор NICE на предмет возможного включения ковалимаба в NHS, ожидаемая дата принятия решения - октябрь 2024 года 12.

Если в октябре NICE примет положительную рекомендацию по включению препарата в NHS, то "Пиаски" может стать доступным для пациентов в Великобритании примерно в январе-феврале 2025 года. Конечно, все это предполагает окончательное одобрение EMA в августе 2024 года и почти немедленное принятие его MHRA.

Как получить Piasky (crovalimab) до того, как он станет доступен в вашей стране

Несмотря на то, что одобрения уже идут, не все пациенты могут ждать месяцами или годами. Если это ваш случай, вы будете рады узнать, что вам не придется ждать.

Вы можете сразу же получить доступ к Piasky с помощью правила импорта именных пациентов.

Купить крова-лимаб в качестве именного пациента

Не все пациенты и врачи знают об этом, но вам разрешено покупать и ввозить местные недоступные лекарства для личного использования. Особенно если эти лекарства могут улучшить качество вашей жизни или устранить угрожающие жизни состояния.

Если вы хотите получить препарат Crovalimab до его утверждения MHRA или EMA, это может быть самым быстрым вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, которое делает это возможным, известно как постановление о ввозе именных пациентов. Чтобы получить на него право, вам необходимо иметь рецепт от лечащего врача на лекарство, которое:

  • утверждена в другом месте;
  • не одобрен или не доступен в том месте, где вы живете;
  • не имеет локальных альтернатив, и
  • только для личного пользования.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на Everyone.org , и мы незамедлительно окажем вам поддержку в приобретении Piasky.

Купить Leqembi

Ссылки:

 

  1. ОСНОВНЫЕ МОМЕНТЫ ИНФОРМАЦИИ О НАЗНАЧЕНИИ. Accessdata.fda.gov, Accessed 9 July 2024. 
  2. ИССЛЕДОВАНИЕ В ПРОЦЕССЕ: РАНДОМИЗИРОВАННОЕ ДВОЙНОЕ СЛЕПОЕ ПЛАЦЕБО-КОНТРОЛИРУЕМОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ФАЗЫ 2A CROSSWALK-C, ОЦЕНИВАЮЩЕЕ ЭФФЕКТИВНОСТЬ ВВАЛИМАБА В КАЧЕСТВЕ ДОПОЛНИТЕЛЬНОГО ЛЕЧЕНИЯ ДЛЯ ПРОФИЛАКТИКИ ВАЗООККЛЮЗИОННЫХ ЭПИЗОДОВ (ВЭ) У ПАЦИЕНТОВ (ПТ) С СЕРПОВИДНО-КЛЕТОЧНОЙ БОЛЕЗНЬЮ (СКД). ГемаСфера, 26 апреля 2023 г. 
  3. Крова-лимаб для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). Новости ПНГ, 20 марта 2024 года.
  4. Райан, Крис. FDA одобрило препарат Crovalimab для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. OncLive, Accessed 9 July 2024.
  5. Рандомизированное исследование COMMODORE 2 фазы 3: Crovalimab против eculizumab у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, наивных к ингибированию комплемента. Американский журнал гематологии, 17 июня 2024 г.
  6. Препарат Crovalimab впервые одобрен в Китае для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (PNH). CHUGAI PHARMACEUTICAL, Accessed 9 July 2024.
  7. Crovalimab предлагает эффективную и менее обременительную альтернативу экулизумабу для лечения PNH. American Journal of Managed Care, 30 июня 2024 г.
  8. Данливи, Кевин. Китай первым одобрил препарат компании "Рош" для лечения PNH crovalimab. Fierce Pharma, 8 февраля 2024 г.
  9. Компания Chugai получила разрешение на применение препарата "Piasky 340mg" для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии в Японии. CHUGAI PHARMACEUTICAL, Accessed 9 July 2024.
  10. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Efpia, Accessed 9 July 2024.
  11. Великобритания предоставит "почти автоматическое разрешение" на лечение, одобренное "надежными" регуляторами. The BMJ, 16 марта 2023 года.
  12. Информация о проекте | Крова-лимаб для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии [ID6140] | Руководство. NICE, Доступно 9 июля 2024 г.