Belzutifan утверждение в Великобритании и Ирландии: Каков статус и что это значит для вас?
Последнее обновление: 15 января 2024 г.
Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.
Подробнее "Belzutifan (продается под торговым названием Welireg) был впервые одобрен FDA в США в 2021 году 1. До настоящего времени Welireg остается первым и единственным пероральным средством лечения взрослых пациентов с опухолями, связанными с болезнью фон Хиппеля-Линдау (VHL) 2.
Это большая веха для пациентов с опухолями, связанными с VHL, где бы они ни находились. Однако пациентам из Великобритании и Ирландии, которые с нетерпением ждут начала лечения, возможно, потребуется немного больше терпения.
До появления сайта belzutifan на рынках Великобритании и Ирландии может пройти еще некоторое время.
Одобрен ли сайт belzutifan в Великобритании?
Welireg (belzutifan) одобрен в Великобритании как сиротский препарат. Это означает, что он доступен только для определенной группы пациентов и не имеет широкого распространения на рынке.
В настоящее время MHRA одобрило belzutifan для лечения взрослых с VHL-ассоциированной почечно-клеточной карциномой (RCC), гемангиобластомами центральной нервной системы или нейроэндокринными опухолями поджелудочной железы (pNET), для которых локализованные процедуры непригодны 3.
Важно отметить, что это показание относится только к тем пациентам, для которых хирургическое вмешательство считается слишком опасным. Использование belzutifan в качестве способа отсрочить или избежать хирургического вмешательства у пациентов, которым операция еще не требуется, в настоящее время не одобрено в Великобритании 4.
Одобрен ли сайт belzutifan в Ирландии?
Поскольку Ирландия все еще находится в составе ЕС, она по-прежнему зависит от процессов и сроков утверждения лекарственных средств, осуществляемых EMA.
В настоящее время препарат Welireg (belzutifan) не имеет разрешения на маркетинг от EMA. Как следствие, он не одобрен и в Ирландии.
Доступен ли сайт belzutifan в системе NHS?
К сожалению, пока нет. Присвоение MHRA статуса "сироты" не равнозначно разрешению на возмещение расходов. Такое разрешение может быть выдано NICE (National Institute for Health and Care Excellence).
Решение NICE о доступности belzutifan для NHS ожидается к концу января 2024 года. В случае положительного решения лечение должно стать доступным для пациентов в течение 3 месяцев после этого.
Тем временем у пациентов в Англии есть небольшая возможность получить доступ к Welireg (belzutifan) через индивидуальный запрос на финансирование в NHS. Однако следует иметь в виду, что, по данным организации VHL UK/Ireland, этот путь редко бывает успешным 4.
Когда belzutifan будет доступен в Великобритании?
Получение разрешения MHRA - это только первый шаг на пути к появлению belzutifan на рынке Великобритании. Прежде чем препарат станет доступным для пациентов, необходимо получить официальное решение NICE о возмещении расходов NHS. В случае положительного решения belzutifan должен появиться на рынке Великобритании в течение 3 месяцев.
Другими словами, наилучший сценарий появления belzutifan в Великобритании - май 2024 года.
Когда belzutifan будет доступен в Ирландии?
Выход на рынок в Ирландии, скорее всего, будет происходить гораздо медленнее, чем в Великобритании. Основная причина заключается в том, что belzutifan еще не имеет разрешения EMA на маркетинг.
Среднее время, проходящее с момента одобрения препарата EMA до его появления на рынке, сильно различается по странам. В Ирландии средний срок доступности составляет 661 день 5.
Другими словами, пациентам с ВХЛ в Ирландии, возможно, придется годами ждать начала лечения по адресу belzutifan .
Или не обязательно.
Что вы можете сделать, пока belzutifan не появится на рынках Великобритании и Ирландии?
Для онкологического пациента несколько месяцев могут иметь большое значение. Хорошая новость заключается в том, что вам не нужно ждать.
Вы являетесь пациентом VHL в Великобритании или Ирландии с РСС, pNET или гемангиобластомой центральной нервной системы? Если ваш врач считает, что Welireg (belzutifan) может помочь вам, вы можете получить его прямо сейчас в соответствии с правилом импорта именных пациентов.
Everyone.org специализируется на оказании помощи людям в получении новейших лекарств через этот регулятор. Если ваш врач выписал вам лекарство Welireg (belzutifan) и вам нужна помощь в его получении, свяжитесь с нами.
