Споры о ценах на лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

Последние события, связанные с ценообразованием на препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

В прошлом месяце Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США одобрило к применению препарат, широко используемый в таких странах, как Великобритания и Германия, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Препарат, обычно упоминаемый под непатентованным названием deflazacort, был одобрен по цене 89 000 долларов в год под новым названием Emflaza, что в 90 раз больше по сравнению с ценами за пределами США, составляющими около 1000 долларов. Сайт одобрение FDAв соответствии с Законом об орфанных препаратах, который поощряет разработку лекарств для лечения редких заболеваний, позволило фармацевтической компании получить семилетнюю монополию на deflazacort по показанию МДД, несмотря на то, что препарат уже давно доступен в виде дженерика в других странах. После бурной реакции, компания продала препарат компании PTC Therapeutics..

Американские фармацевтические гиганты Marathon Pharmaceuticals, ответственные за столь значительное повышение цен, вызвали широкую обеспокоенность среди тех, кто связан с МДД - хроническим дегенеративным заболеванием мышц, от которого страдают в основном молодые мальчики. В результате фармацевтическая компания временно приостановила распространение препарата всего через четыре дня после его анонса, чтобы "чтобы встретиться с лидерами сообщества Дюшенна и объяснить им наши планы коммерциализации, рассмотреть их опасения, обсудить все варианты и продвинуться вперед в коммерциализации на основе разработанного плана действий".

Для пациентов с МДД, хроническим дегенеративным заболеванием мышц, которое поражает примерно одного из 3600 новорожденных мальчиков во всем ^мире1, deflazacort , который также известен как Calcortпоказал, что он продлевает двигательную активность, сохраняет сердечную и дыхательную функции. Чаще всего этот препарат назначают для лечения МДД, а в таких странах, как Канада, он является самым распространенным средством для лечения ^МДД2.

"Хотя такие стимулы, как "Закон об орфанных препаратах" и "ваучеры на приоритетное рассмотрение", справедливо существуют, чтобы способствовать появлению новых методов лечения редких педиатрических заболеваний, нельзя не думать, что ими пользуются, когда они связаны с препаратом, который существует уже несколько десятилетий и стоит в разы дешевле".

Затем внимание к проблеме распространилось по всему миру, что привело к расследованию в Конгрессе США не только ценовых решений Marathon, но и одобрения препарата Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США. Сенатор США Берни Сандерс и представитель Элайджа Каммингс выразили обеспокоенность в официальном письме в FDA по поводу решений, которые были приняты на основании исследований, проведенных много лет назад. "Мы пишем, чтобы выразить нашу озабоченность и запросить информацию о необычных обстоятельствах, связанных с недавним одобрением торговой марки более чем 20-летнего препарата deflazacort", - заявили Сандерс и Каммингс в своем совместном письме.

Дополнительная оценка "ваучера на приоритетное рассмотрение" вызвала дополнительные сомнения в мотивах повышения цен компанией Marathon. Ваучер позволяет компаниям, получившим одобрение на педиатрические сиротские препараты, быстрее получить одобрение на другой препарат, находящийся в разработке. Marathon может либо использовать ваучер самостоятельно, либо продать его другой компании. Известно, что такие ваучеры продаются по цене до 350 миллионов долларов.

Сяак Винк, основатель и генеральный директор everyone.org, заявил, что "хотя такие стимулы, как "Закон об орфанных лекарствах" и "ваучеры на приоритетное рассмотрение", справедливо существуют для того, чтобы способствовать появлению новых методов лечения редких педиатрических заболеваний, нельзя не думать, что ими пользуются, когда они связаны с лекарством, которое существует уже несколько десятилетий и стоит в разы дешевле".

Чтобы добавить еще больше спекуляций, Marathon объявила о продаже препарата компании PTC Therapeutics за 140 миллионов долларов наличными и акциями, а также бонус за продажу в размере 50 миллионов долларов. Кроме того, PTC будет обязана выплачивать Marathon ежегодные выплаты в зависимости от объема продаж, начиная с 2018 года.

Компания PTC, хорошо известная в сообществе специалистов по МДД благодаря своему препарату для лечения Дюшенна под названием Translarna, пока не раскрывает, сколько она будет платить за Emflaza. PTC заявила, что их цель - "обеспечить изучение, понимание и доступность Emflaza для всех пациентов с синдромом Дюшенна, которые в нем нуждаются, и мы решили, что эта сделка - лучший способ обеспечить это".

По данным популяционного исследования 2015 года, представленного Центрами по контролю и профилактике заболеваний, примерно 2 из 10 (22 %) пациентов с МДД принимали ^{дефлазакорт3}. В последние годы FDA разрешило пациентам с МДД импортировать этот препарат. Следует отметить, как это сделал сенатор Том Коттон, выступая в Конгрессе США, что многие люди с МДД рады одобрению FDA, поскольку теперь страховые компании могут покрывать расходы, что указывает на то, что семьи с низким уровнем дохода теперь будут иметь доступ к препарату.

Так ли это на самом деле и улучшится ли доступ к deflazacort , пока неизвестно. Однако очевидно другое - рост негативного отношения общества к отрасли, которая уже отчаянно ищет признания и доверия. В то время как мир ожидает объявления цены от PTC Therapeutics, одобрение FDA и последующее ценообразование deflazacort невольно вызвало путаницу и критику. everyone.org, клуб покупателей реальных пациентов, был создан, чтобы помочь семьям и пациентам, которые могут пострадать от ограничений, связанных с одобрением и ценообразованием, получить доступ к эффективным методам лечения по максимально возможным ценам. Именно такие социальные предприятия, как everyone.org , помогают пациентам, которые находятся на переднем крае этих сложных вопросов утверждения, получать самую свежую информацию и доступ к инновационным и эффективным лекарствам по самым выгодным ценам.

Более подробную информацию о лечении мышечной дистрофии Дюшенна вы можете найти на нашей странице, посвященной мышечной дистрофии Дюшенна.

Ссылки

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Мышечная дистрофия Дюшенна: от диагностики к терапии. Molecules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. Канадский опыт длительного лечения deflazacort при мышечной дистрофии Дюшенна. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Лечение кортикостероидами у мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна: Продолжительность лечения и время до потери способности передвигаться. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.