Ценовые споры вокруг лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD).

Последние события, связанные с ценообразованием на лечение мышечной дистрофии Дюшенна (DMD)

В США широко назначаемый препарат, используемый в таких странах, как Великобритания и Германия, для лечения заболевания мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), был одобрен FDA для применения в прошлом месяце. Препарат, обычно упоминаемый под непатентованным названием deflazacort, был одобрен под новым названием Emflaza с себестоимостью $89 000 в год, что в 90 раз больше по сравнению с ценами за пределами США, составляющими около $1000. Препарат одобрение FDAВ соответствии с Законом об орфанных препаратах, который поощряет разработку лекарств для лечения редких заболеваний, фармацевтическая компания получила семилетнюю монополию на показания МДД для deflazacort, несмотря на то, что препарат уже давно доступен в виде дженерика в других странах. После интенсивной обратной реакции, компания продала препарат компании PTC Therapeutics..

Американские фармацевтические гиганты Марафон Фармасьютикалс, которые были ответственны за этот значительный рост цен, вызвали широкую озабоченность среди тех, кто связан с DMD, хроническим дегенеративным мышечным расстройством, которое в основном поражает маленьких мальчиков. В результате, фармацевтическая компания затем временно приостановила развертывание всего через четыре дня после своего объявления, чтобы "до встретиться с лидерами общины Дюшенна и объяснить наши планы по коммерциализации, рассмотреть их проблемы, обсудить все варианты и двигаться дальше по пути коммерциализации на основе полученного в результате этого плана действий".

Для пациентов с МДД, хроническим дегенеративным заболеванием мышц, которое поражает примерно одного из 3600 новорожденных мальчиков во всем мире1, deflazacort , который также известен как Calcortпоказал, что он продлевает движение и сохраняет сердечную и дыхательную функции. Этот препарат чаще всего назначается для лечения МДД без рецепта, и является наиболее часто используемым препаратом для лечения МДД в таких странах, как Канада2.

"Несмотря на то, что такие стимулы, как "Закон о сиротском наркотике" и "ваучеры на первоочередное рассмотрение", по праву существуют для улучшения нового лечения редких педиатрических заболеваний, нельзя не думать, что их эксплуатируют, когда они ассоциируются с препаратом, который существует уже несколько десятилетий, и за небольшую часть цены".

Затем внимание распространилось по всему миру, что привело к расследованию в Конгрессе США не только ценовых решений Marathon, но и одобрения препарата Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США. Сенатор США Берни Сандерс и представитель Элайджа Каммингс выразили обеспокоенность в официальном письме в FDA по поводу решений, которые были приняты на основании исследований, проведенных много лет назад. "Мы пишем, чтобы выразить нашу озабоченность и запросить информацию относительно необычных обстоятельств, связанных с недавним одобрением торговой марки более чем 20-летнего препарата deflazacort", - заявили Сандерс и Каммингс в своем совместном письме.

Дополнительная оценка "ваучера приоритетного обзора" привела к еще большему беспокойству относительно мотивов марафона для повышения цен. Ваучер позволяет компаниям, которые получают одобрение на детские сиротские препараты, быстрее получить одобрение на другой препарат, находящийся на стадии разработки. Марафон" может либо использовать ваучер для себя, либо продать его другой компании. Известно, что эти ваучеры продаются на сумму до 350 миллионов долларов.

Sjaak Vink, основатель и генеральный директор everyone.org, заявил, что "хотя такие стимулы, как "Закон об орфанных препаратах" и "ваучеры на приоритетное рассмотрение", справедливо существуют для улучшения новых методов лечения редких педиатрических заболеваний, нельзя не думать, что ими пользуются, когда они связаны с лекарством, которое существует уже несколько десятилетий, причем по меньшей цене".

Чтобы добавить дальнейшие спекуляции, Marathon объявил о продаже препарата PTC Therapeutics, за $140 млн. наличными и акциями вперед, вместе с $ 50 млн. бонусом к продаже. Кроме того, PTC будет обязан выплачивать Marathon ежегодный платеж, основанный на продажах, начиная с 2018 года.

ПТК, которые хорошо известны в сообществе МДД из-за их лекарства от Дюшенна под названием "Трансларна", пока не раскрывают, сколько они будут платить за "Эмфлазу". ПТК заявили, что их целью является "обеспечение изучения, понимания и доступности препарата Эмфлаза для любого пациента из Дюшенна, который нуждается в нем, и мы определили, что эта сделка является наилучшим способом гарантировать, что это произойдет".

По данным популяционного исследования 2015 года, представленного Центрами по контролю и профилактике заболеваний, примерно 2 из 10 (22%) пациентов с МДД принимали deflazacort³. В последние годы FDA разрешило пациентам с МДД импортировать этот препарат. Следует отметить, как это сделал сенатор Том Коттон, выступая в Конгрессе США, что многие люди с МДД рады одобрению FDA, поскольку теперь страховые компании могут покрывать расходы, что указывает на то, что семьи с низким уровнем дохода теперь будут иметь доступ к препарату.

Будет ли это так, и улучшится ли доступ к сайту deflazacort , пока неизвестно. Однако очевидно другое - рост негативного отношения общества к отрасли, которая уже отчаянно ищет признания и доверия. В то время как мир ожидает объявления цены от PTC Therapeutics, одобрение FDA и последующее ценообразование deflazacort непреднамеренно вызвало путаницу и критику. everybody.org, клуб покупателей реальных пациентов, был создан, чтобы помочь семьям и пациентам, на которых могут повлиять ограничения в одобрении и ценообразовании, получить доступ к эффективным методам лечения по оптимальным ценам. Именно такие социальные предприятия, как everybody.org, помогают пациентам, которые находятся на переднем крае этих сложных вопросов утверждения, получать самую свежую информацию и доступ к инновационным и эффективным лекарствам по самым выгодным ценам.

Дополнительную информацию о лечении мышечной дистрофии Дюшенна Вы можете найти на нашей информационной странице о мышечной дистрофии Дюшенна.

Ссылки

1.Фальцарано РС, Скоттон С, Пассарелли С, Ферлини А. Мышечная дистрофия Дюшенна: от диагностики до терапии. Молекулы. 2015 окт 7; 20 (10): 18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. The Canadian experience with long-term deflazacort treatment in Duchenne muscular dystrophy. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Ким С, Кэмпбелл KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Лечение кортикостероидами у самцов с мышечной дистрофией Дюшенна: Продолжительность лечения и время потери амбуляции. J Ребенок Нейрол. 2015 сентября; 30 (10): 1275-80.