Одобрение препарата Селадельпар во всем мире: как долго вам придется ждать?

Последнее обновление: 10 сентября 2024 г.

Одобрение препарата Селадельпар во всем мире: как долго вам придется ждать?

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Первичный билиарный холангит (ПБХ) - редкое аутоиммунное заболевание, поражающее одного из 3-4 тысяч человек, преимущественно женщин 1.

До 2024 года существовало только два одобренных FDA метода лечения: урсодезоксихолевая кислота и obeticholic acid, которые имеют ограниченную эффективность примерно для 40 % пациентов 2. Однако одобрение FDA препарата селадельпар в августе 2024 года знаменует собой значительный сдвиг в возможностях лечения ПБК.

Хотя это многообещающе для пациентов с ПБК, тем, кто находится за пределами США, придется ждать одобрения на местном уровне. Если вы находитесь в Европе, Великобритании или других странах, вот что можно ожидать относительно сроков одобрения.

Каковы показания к применению селадельпара?

Селадельпар (продается под торговым названием Livdelzi) показан для лечения взрослых пациентов с ПБК. Препарат может применяться в комбинации с урсодезоксихолевой кислотой (УДХК) в тех случаях, когда пациенты не получают достаточного ответа только на УДХК. Если пациент не переносит УДХК, селадпар может использоваться в качестве монотерапии 3. 

Каков процент успешных клинических испытаний селадельпара? 

 Решение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) об ускоренном одобрении препарата селделпар было основано на результатах исследования RESPONSE фазы 3. Основные результаты исследования включают:

  • 25 % участников достигли нормализации уровня щелочной фосфатазы (ЩФ), ключевого показателя здоровья печени. Для сравнения, в группе плацебо такого результата не достиг ни один пациент;
  • 62% участников, принимавших Ливдельци, сообщили о комплексном биохимическом ответе через 12 месяцев после начала лечения, по сравнению с 20% в группе плацебо;
  • Наиболее распространенными побочными эффектами были головная боль, боль в животе, тошнота, вздутие живота и головокружение 4.

Статус одобрения препарата Селадельпар в мире

В августе 2024 года препарат Ливдельзи (селадельпар) получит первое глобальное одобрение FDA в США. Но с какими сроками одобрения сталкиваются пациенты в других странах?

Когда селадельпар получит одобрение EMA?

Заявка на получение разрешения на продажу препарата Селадельпар в ЕС находится на рассмотрении с февраля 2024 года. Как правило, процесс одобрения EMA занимает до 210 дней. Таким образом, при самом благоприятном сценарии одобрение препарата Селадельпар в EMA может стать фактом уже к концу 2024 года. Только время покажет, так ли это на самом деле. 

Когда седальпар появится в Европе?

Если мы предположим наилучший сценарий, при котором селадпар получит европейское одобрение до конца 2024 года, это еще не означает, что он станет доступен во всей Европе одновременно.

В каждой стране-члене ЕС существует свой собственный процесс и сроки запуска новых одобренных лекарств. Средний показатель по ЕС составляет 511 дней, при этом быстрее всего (133 дня) работает Германия, а медленнее всего - Румыния (899 дней) 5.

Другими словами, даже при самом оптимистичном сценарии некоторые страны Европы смогут получить селадпар не раньше середины 2025 года. Пациентам в других странах, возможно, придется ждать еще более 2 лет.

Будет ли получено разрешение MHRA на применение селадельпара?

По состоянию на август 2024 года в MHRA нет активной заявки на одобрение селадпара. Однако это вовсе не означает, что пациентам из Великобритании придется долго ждать. Согласно процедуре International Reliance Procedure, действующей после Brexit, одобрения лекарств, выданные другим надежным регулирующим органом (например, FDA, EMA), могут быть напрямую приняты MHRA. Будет ли это так в случае с селадпаром, конечно, решать MHRA.

Когда седальпар появится в продаже в Великобритании?

Предположим лучший сценарий, при котором MHRA примет решение об одобрении Ливдельци EMA или FDA. Это означает, что в 2024 году селадпар теоретически может появиться в Великобритании.

Однако для того, чтобы препарат был включен в NHS, необходима положительная оценка NICE. По состоянию на август 2024 года NICE еще не приступила к рассмотрению препарата, поэтому сложно предсказать дату принятия решения. Если и когда NICE даст зеленый свет, селадпар должен стать доступным в NHS в течение трех месяцев. 

Как получить селадельпар до того, как он будет одобрен в вашей стране

Вы пациент с ПБК? Если ваш врач считает, что вам может помочь лечение препаратом Ливдельзи (селадельпар), возможно, вам не придется ждать его разрешения на местном рынке. Вместо этого ваш врач и вы можете рассмотреть возможность участия в клинических испытаниях. Или приобрести и получить селадельпар через систему "Именной импорт пациента".

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям Ливдельци

Один из способов получить доступ к Livdelzi - принять участие в клиническом исследовании. Зачастую это проще сказать, чем сделать, поскольку вам и вашему врачу необходимо найти исследование, которое в настоящее время набирает участников в вашей стране. Вам также придется соответствовать критериям отбора и принять риск того, что вас могут отнести к контрольной группе.

Вот несколько хороших мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний селадельпара:

  • ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для иностранных участников, так что за этим списком стоит следить.
  • EUClinicaltrials.eu: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Реестру клинических исследований ЕС.
  • myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить селадпар через Импорт именного пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить качество их жизни или устранить угрожающие жизни состояния. Если вы хотите получить доступ к селадпару до его утверждения в вашей стране, это может быть вариантом для вас и вашего врача.

Нормативный акт, делающий это возможным, известен как "Импорт имен пациентов". В разных странах могут быть различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

  • Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;
  • На местном рынке нет альтернативы;
  • Лекарство предназначено для личного пользования;
  • У пациента есть рецепт от лечащего врача;
  • Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Хотите воспользоваться правилами ввоза препарата по индивидуальным рецептам, чтобы получить селадпар до его утверждения в ЕС (или утверждения в Великобритании, Китае, Канаде, Японии, Австралии или других странах)? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам приобрести Ливдельци, где бы вы ни находились. Свяжитесь с нами, чтобы получить дополнительную информацию.