Erdafitinibодобрение EMA: Что мы имеем спустя пять лет после первого глобального одобрения

Последнее обновление: 05 марта 2024 г.

Самые высокие показатели заболеваемости раком мочевого пузыря в мире наблюдаются в Европе ¹. Поскольку ожидается, что только 8 % пациентов с поздней диагностикой проживут более пяти лет, потребность в инновационных методах лечения является насущной ⁶. В этом контексте ускоренное одобрение препарата Balversa Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в 2019 году стало положительной новостью и знаком надежды для пациентов с раком мочевого пузыря.

К сожалению, спустя 5 лет Balversa (erdafitinib) все еще недоступен для пациентов за пределами США.

Если вы находитесь в Европе или Великобритании, здесь вы найдете все, что вам нужно знать о сроках получения разрешения EMA и MHRA по адресу erdafitinib. В том числе о том, как получить препарат до того, как он появится в продаже.

Для чего нужен Balversa(erdafitinib)?

Balversa это рецептурный препарат для взрослых, страдающих раком мочевого пузыря (уротелиальным раком), который распространился или не может быть удален хирургическим путем. Лекарство предназначено для пациентов с аномальным геном FGFR, у которых по крайней мере один раунд системной терапии не дал результатов или прекратил действовать.

Balversa (erdafitinib) не подходит для пациентов, которые имеют право на терапию ингибиторами PD-1 или PD-L1 и не получали ее ранее ².

Каков процент успеха Balversa?

Согласно результатам клинических исследований Balversa(erdafitinib), именно таков процент успешных результатов:

У 30,1% пациентов, получавших лечение на сайте erdafitinib , опухоль частично уменьшилась, по сравнению с 7,7% пациентов, получавших химиотерапию;
У 5,1% пациентов, получавших лечение на сайте erdafitinib , опухоль исчезла полностью, по сравнению с 0,8% пациентов, получавших химиотерапию;
Медиана общей выживаемости при использовании сайта erdafitinib составила 12,1 месяца против 7,8 месяца при химиотерапии ³.

Каково время ответа на erdafitinib?

Согласно данным клинических исследований, среднее время ответа на запрос erdafitinib составило 1,4 месяца ⁴.

Как долго вы принимаете Balversa ?

Вы можете принимать Balversa (erdafitinib) постоянно, до прогрессирования опухоли или появления неприемлемой токсичности ⁵. Ваш лечащий врач будет внимательно наблюдать за вами. Он лучше всего знает, следует ли приостановить или прекратить лечение в вашем случае.

Одобрен ли Balversa (erdafitinib) EMA?

По состоянию на март 2024 года - еще нет. EMA приняло заявку на получение разрешения на маркетинг для Balversa в сентябре 2023 года. Заявка находится на рассмотрении, которое может занять до 210 дней, не считая перерывов на запрос дополнительной информации у производителя.

В реальности, если все пойдет хорошо, Balversa (erdafitinib) может быть одобрен EMA примерно в середине 2024 года.

Когда erdafitinib появится в Европе?

К сожалению, одобрение EMA не означает автоматического появления препарата на рынке. Если erdafitinib получит положительную рекомендацию от CHMP в середине 2024 года, потребуется еще 67 дней, чтобы одобрение EMA стало официальным. После этого каждая страна-член ЕС начнет свои собственные процедуры, чтобы сделать лекарство доступным на своем рынке. Длительность этих процедур сильно различается в разных странах - от 100 дней в Германии до 964 дней в Румынии ⁶.

Таким образом, в зависимости от того, где вы находитесь в Европе, erdafitinib может быть доступен вам до конца 2024 года или вам придется подождать еще пару лет.

Имеет ли Balversa разрешение Великобритании?

В настоящее время в Великобритании нет активной заявки на получение разрешения на маркетинг Balversa(erdafitinib). После подачи заявки на ее утверждение уходит примерно столько же времени, сколько и на утверждение EMA - 210 дней. После одобрения MHRA препарат erdafitinib должен пройти экспертизу NICE, которая примет решение о его включении в программу NHS. Если отзыв NICE будет положительным, то препарат должен появиться на рынке Великобритании в течение 3 месяцев.

Учитывая это, маловероятно, что Balversa(erdafitinib) будет доступен в Великобритании в ближайшее время.

Способы безопасного получения сайта erdafitinib до его одобрения EMA и MHRA

Если вы больны раком мочевого пузыря, ждать больше года, чтобы получить доступ к сайту Balversa , возможно, не стоит. Хорошая новость заключается в том, что вам не придется ждать.

Существует два варианта получения эдафитиниба до его одобрения в Европе и Великобритании: участие в клинических испытаниях или покупка Balversa в качестве индивидуального пациента.

Присоединяйтесь к клиническому исследованию erdafitinib

Чтобы получить быстрый доступ к Balversa (erdafitinib), вы можете попробовать присоединиться к текущему клиническому исследованию. Найти такое исследование не всегда просто, но при правильном руководстве со стороны вашего лечащего врача это можно сделать. Чтобы принять участие в клиническом исследовании, вы должны соответствовать критериям отбора. Кроме того, вы должны знать, что в ходе испытания вас могут включить в группу плацебо, а не в группу рабочих ингредиентов.

Вот несколько хороших мест, где можно начать поиск проводимых клинических испытаний erdafitinib :

ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для зарубежных участников. На данный момент существует множество исследований с участием Balversa, которые набирают участников, включая исследования в Испании, Японии и Канаде.
EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
myTomorrows и FindMeCure: обе организации помогают пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить Balversa(erdafitinib) в качестве именного пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. Особенно если эти лекарства еще не одобрены или не доступны на местном рынке.

Если вы хотите получить доступ к сайту erdafitinib до его утверждения MHRA или EMA, это может быть самым быстрым вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, которое делает это возможным, известно как Положение о ввозе именных пациентов. Согласно этому положению, пациенты могут импортировать лекарство, которое еще не одобрено или не доступно в их стране, если:

она утверждена в другом месте;
у него нет локальных альтернатив, и
он предназначен для личного пользования.

Для этого требуется рецепт от лечащего врача пациента. Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах требования к документации могут отличаться.

Вы хотите воспользоваться правилами ввоза препарата "Именной пациент", чтобы получить erdafitinib до его утверждения в Европе или Великобритании? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на Everyone.org - мы поможем вам приобрести erdafitinib немедленно.