Одобрение донанемаба во всем мире: как долго вам придется ждать?

Последнее обновление: 18 июня 2024 г.

После того как FDA в 2023 году отклонило заявку на ускоренное одобрение препарата донанемаб, ситуация, похоже, меняется ¹. Перспективы одобрения FDA нового препарата для лечения болезни Альцгеймера выглядят более радужными после того, как группа независимых экспертов рекомендовала одобрить его в июне 2024 года ².

Для пациентов с ранней стадией болезни Альцгеймера это знак надежды. Но с какими сроками получения разрешения вы столкнетесь, если вы живете в Европе, Великобритании или других странах? Вот все, что вам нужно знать.

Донанемаб: новое лекарство от болезни Альцгеймера, дающее надежду

Подобно ранее одобренным препаратам Leqembi (леканемаб) и Aduhelm (адуканумаб), донанемаб воздействует на амилоидные бляшки в мозге. Накопление этих бляшек связано с симптомами болезни Альцгеймера. Их удаление позволяет замедлить прогрессирование когнитивных нарушений.

Донанемаб против леканемаба

Существует два основных отличия донанемаба от его предшественника лекемби (леканемаба):

Частота инфузий: Леканемаб требует внутривенных инфузий раз в 2 недели, в то время как донанемаб вводится раз в 4 недели;
Различные способы воздействия на бляшки амилоида-бета: В то время как леканемаб нацелен на амилоидные бляшки, когда они начинают формировать волокна, донанемаб связывается с ними после того, как они уже слиплись в единое целое ³.

Каков процент успеха донанемаба в клинических испытаниях?

В клиническом исследовании TRAILBLAZER-ALZ 2 фазы 3 донанемаб применялся у пациентов с ранними симптомами болезни Альцгеймера ⁴. Некоторые из основных результатов включают:

у пациентов с промежуточным уровнем тау и клиническими симптомами болезни Альцгеймера снижение когнитивных способностей замедлилось на 35%. За 18 месяцев замедление снижения составило 36 %;
Через 1 год после начала исследования у 47% пациентов, получавших донанемаб, не наблюдалось снижения показателей по шкале CDR-SB. В группе плацебо снижение показателей не наблюдалось у 29 % пациентов;
52% пациентов, принимавших донанемаб, завершили лечение в течение 1 года и 72% - в течение 18 месяцев, в результате очищения от бляшек;
У пациентов, получавших донанемаб, на 40 % меньше снижались показатели выполнения повседневных задач в контрольной точке через 18 месяцев;
У пациентов, получавших донанемаб, риск прогрессирования заболевания до следующей стадии был на 39% ниже ⁴.

Путь донанемаба к одобрению FDA: Как обстоят дела?

С учетом положительной рекомендации независимых экспертов, вынесенной в июне 2024 года, путь к одобрению донанемаба Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) представляется ясным. Конечно, пока нет одобрения, мы можем только ждать и наблюдать, какое решение примет FDA.

Когда донанемаб получит одобрение EMA?

Заявка на получение разрешения на продажу донанемаба в ЕС находится на рассмотрении с августа 2023 года. Обычно процесс одобрения EMA занимает до 210 дней, но в данном случае он затянулся. Теоретически донанемаб может быть одобрен в Европе в течение 2024 года. Однако, учитывая задержку с одобрением его предшественника Leqembi, прогнозировать сроки невозможно.

Когда донанемаб будет доступен в Европе?

Если мы предположим наилучший сценарий, при котором донанемаб получит европейское одобрение до конца 2024 года, это еще не означает, что он станет доступен во всей Европе в одно и то же время.

В каждой стране-члене ЕС существует свой собственный процесс и сроки запуска новых одобренных лекарств. Средний показатель по ЕС составляет 511 дней, при этом быстрее всего (133 дня) работает Германия, а медленнее всего - Румыния (899 дней) ⁵.

Другими словами, даже при самом благоприятном сценарии некоторые страны Европы смогут получить донанемаб не раньше середины 2025 года. Пациентам в других странах может потребоваться более 2 лет дополнительного времени ожидания.

Получит ли донанемаб одобрение MHRA?

Хотя заявка на одобрение донанемаба в MHRA не была подана, это не обязательно для того, чтобы MHRA одобрило лекарство. Согласно процедуре International Reliance Procedure, действующей после Brexit, одобрения лекарств, выданные другим надежным регулирующим органом (например, FDA, EMA), могут быть напрямую приняты MHRA. Будет ли так в случае с донанемабом, конечно, сказать сложно.

Когда донанемаб будет доступен в Великобритании?

Предположим наилучший сценарий, при котором MHRA примет решение об одобрении донемаба EMA или FDA. Это означает, что примерно в середине 2025 года донанемаб теоретически может быть доступен в Великобритании.

Однако для того, чтобы препарат был включен в программу NHS, необходима положительная оценка NICE. NICE уже приступила к рассмотрению препарата, ожидаемая дата принятия решения - сентябрь 2024 года. Это положительная новость, поскольку она означает, что донанемаб может быстро стать доступным для NHS, если и когда он будет одобрен в Великобритании.

Когда донанемаб будет доступен в других странах?

В настоящее время донанемаб рассматривается на предмет утверждения в ряде других стран, в том числе:

Австралия: TGA рассматривает заявку на донанемаб с октября 2023 года ⁶. Процесс одобрения в Австралии занимает до 330 дней, что означает, что теоретически донанемаб может быть одобрен примерно в сентябре 2024 года.
Канада: Донанемаб также рассматривается на предмет утверждения в Канаде (на рассмотрении с февраля 2024 года) ⁷. Решения об утверждении Министерством здравоохранения Канады могут занимать от 7 месяцев до 1 года, что означает, что теоретически донанемаб может быть утвержден в Канаде в начале 2025 года.
Китай: В ноябре 2023 года компания Eli Lilly подала заявку на одобрение донанемаба в CDE в Китае. Сроки одобрения в Китае улучшились после реформы регуляторной системы 2015 года и теперь составляют в среднем 6,8 месяца ⁸. Это означает, что CDE теоретически может одобрить донемаб в середине 2024 года, что может сделать Китай первой страной, одобрившей новый препарат для лечения болезни Альцгеймера. Произойдет ли это, покажет только время.
Япония: Eli Lilly подала заявку на одобрение донанемаба в японское Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (PMDA) еще в сентябре 2023 года ⁹. Процесс утверждения лекарств в Японии традиционно довольно длительный и может занимать до года. Учитывая это, можно предположить, что Япония присоединится к Китаю (и, возможно, к США) и выдаст первые глобальные разрешения на донемаб в конце 2024 года. Сбудутся ли эти сроки, пока неизвестно.

Что делать, если процесс утверждения лекарств в вашей стране занимает много времени или вы находитесь там, где он еще даже не начался?

Как получить донанемаб до того, как он будет одобрен в вашей стране

Вы пациент с ранней стадией болезни Альцгеймера? Если ваш врач считает, что вам может помочь лечение донанемабом, возможно, вам не придется ждать его одобрения на местном уровне. Вместо этого ваш врач и вы можете рассмотреть возможность участия в клинических испытаниях. Или же приобрести донемаб и получить доступ к нему по именному импорту пациента, как только он будет одобрен в каком-либо месте.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям донанемаба

Один из способов получить донанемаб - принять участие в клиническом испытании. Зачастую это проще сказать, чем сделать, поскольку вам и вашему врачу необходимо найти исследование, которое в настоящее время набирает участников в вашей стране. Вам также придется соответствовать критериям отбора и принять риск того, что вас могут отнести к контрольной группе.

Вот несколько хороших мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний донанемаба:

ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для иностранных участников. Например, клиническое исследование TRAILBLAZER-ALZ 5 с донанемабом, в котором могут принять участие пациенты из Великобритании, Китая, Южной Америки и других стран ¹⁰.
EUClinicaltrials.eu: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Реестру клинических исследований ЕС.
myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить донанемаб через Импорт именного пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить качество их жизни или устранить угрожающие жизни состояния. Если вы хотите получить доступ к донанемабу до его утверждения в вашей стране, это может быть вариантом для вас и вашего врача.

Нормативный акт, делающий это возможным, известен как "Импорт имен пациентов". В разных странах могут быть различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;
На местном рынке нет альтернативы;
Лекарство предназначено для личного пользования;
У пациента есть рецепт от лечащего врача;
Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Хотите воспользоваться правилами ввоза препарата по индивидуальному рецепту, чтобы получить донанемаб до его утверждения в ЕС (или утверждения в Великобритании, Китае, Канаде, Японии, Австралии или других странах)? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам приобрести донанемаб, как только он получит первое глобальное одобрение. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.