Vyndaqel (tafamidis) продлевает жизнь пациентам с FAP

Исследователи из больницы Санту-Антониу и Института молекулярной медицины Жуана Лобо Антунеша в Португалии возглавили группу, которая изучала влияние трансплантации печени или Vyndaqel (tafamidis), терапии, модифицирующей болезнь, на выживаемость пациентов с ранней стадией семейной амилоидной полинейропатии (FAP).

FAP - это редкое, медленно прогрессирующее заболевание, вызванное наличием мутировавшего белка крови под названием транстиретин (TTR). Этот дефектный белок легко разрушается, что приводит к накоплению фиброзных отложений на органах и тканях, вызывающих слабость, онемение и боль в конечностях. Варианты лечения пациентов с FAP включают пересадку печени или прием препарата Vyndaqel (tafamidis), который предназначен для замедления прогрессирования заболевания на ранних стадиях.

Как заявили исследователи, главный клинический результат этого исследования выживаемости заключается в том, что Vyndaqel (tafamidis) или трансплантация печени "кардинально изменили долгосрочный прогноз для пациентов с TTR-FAP за последние 25 лет, превратив его из прогрессирующего [...] смертельного заболевания в более хроническое состояние, лечение которого приводит к замедлению прогрессирования болезни". Было показано, что у пациентов моложе 50 лет Vyndaqel (tafamidis) снижает риск смертности на 91%, а трансплантация печени снижает риск на 63% по сравнению с пациентами без лечения. Узнайте больше, посетив сайт FAP News Today.