Одобрение вимселтиниба во всем мире: Когда новый метод лечения рака ЩЖ появится у вас?
Последнее обновление: 17 сентября 2024 г.
Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.
Узнайте, какТеносиновиальная гигантоклеточная опухоль (ТГКТ) - это редкая опухоль, которая обычно образуется в сухожилиях или вокруг суставов. Хотя обычно она доброкачественная, она может быть агрессивной и существенно влиять на движение и качество жизни.
В настоящее время Туралио (пексидартиниб) - единственная таргетная терапия, одобренная для лечения РЩЖ в США. К сожалению, он не был одобрен EMA в Европе 1. Однако вимселтиниб становится новым многообещающим препаратом для лечения РЩЖ, который имеет благоприятные перспективы для одобрения как FDA, так и EMA.
Вот что вам нужно знать о сроках получения разрешения для пациентов в Европе, Великобритании и США.
Что такое вимселтиниб?
Вимселтиниб - препарат, изучаемый для лечения теносиновиальной гигантоклеточной опухоли (TGCT) и других заболеваний. Это селективный ингибитор малых молекул, направленный на рецептор колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R). CSF1R участвует в росте и выживании клеток, ассоциированных с TGCT. Ингибируя CSF1R, вимселтиниб направлен на уменьшение роста опухоли и воспаления.
В настоящее время он проходит клинические испытания для определения его эффективности и безопасности. В случае успеха вимселтиниб может стать новым методом лечения рака ЩЖ. Особенно для пациентов, которые не отвечают или не могут ответить на существующие методы лечения.
Вимселтиниб и пексидартиниб: В чем разница?
И вимселтиниб, и пексидартиниб - ингибиторы CSF1R, предназначенные для лечения опухолей ЩЖ. Однако есть несколько ключевых различий:
-
Селективность: Вимселтиниб обладает уникальной конструкцией переключателя, что позволяет ему более избирательно воздействовать на CSF1R. В отличие от него, пексидартиниб, помимо CSF1R 2, также ингибирует близкородственные киназы, такие как KIT, PDGFRA, PDGFRB и FLT3.
-
Безопасность: Для сравнения профилей безопасности вимселтиниба и пексидартиниба необходимы дополнительные данные клинических исследований. Однако предварительные результаты испытаний указывают на то, что вимселтиниб может иметь более управляемый профиль побочных эффектов. Примечательно, что вимселтиниб не связан с потенциальной печеночной токсичностью, которая ассоциируется с пексидартинибом и из-за которой он не получил одобрения EMA 2.
Насколько успешно вимселтиниб проходит клинические испытания?
В августе 2024 года FDA предоставило приоритетное рассмотрение заявки на одобрение вимселтиниба на основании результатов исследования III фазы MOTION 4. Основные результаты исследования включали:
- На 25-й неделе лечения общая частота ответов на терапию вимселтинибом составила 40% (по сравнению с 0% для плацебо);
- Вимселтиниб показал улучшение показателей объема опухоли (67% ОРР) и активного диапазона движений (улучшение на 18,4%). Также были отмечены улучшения по таким дополнительным показателям, как боль и качество жизни;
- Не было обнаружено никаких признаков тяжелой печеночной токсичности, связанной с применением вимселтиниба 3.
Когда вимселтиниб получит одобрение FDA?
По данным FDA, ожидаемая дата принятия решения по приоритетному рассмотрению вимселтиниба - 17 февраля 2025 года 4. Понятно, что это не означает, что одобрение FDA будет получено. Однако на данный момент нет причин ожидать иного.
Когда вимселтиниб получит одобрение EMA?
В июле 2024 года EMA одобрило заявку на получение разрешения на маркетинг вимселтиниба 5. Решения EMA обычно занимают до семи месяцев. Это позволяет предположить, что препарат может быть одобрен к февралю 2025 года, что полностью совпадает с предполагаемыми сроками одобрения FDA.
Конечно, как только лекарство будет одобрено в Европе, оно не сразу появится во всех странах ЕС. Этот процесс может занять от нескольких дополнительных месяцев до нескольких лет.
Когда вимселтиниб будет доступен в Великобритании?
По состоянию на сентябрь 2024 года MHRA не получило официальной заявки на получение разрешения на маркетинг вимселтиниба. Однако это не означает, что британские пациенты будут дольше ждать разрешения. После Brexit у MHRA есть возможность утверждать лекарства, как только они пройдут проверку в другом надежном агентстве (например, FDA или EMA). Если MHRA пойдет по этому пути, то теоретически оно сможет одобрить вимселтиниб в начале 2025 года. После этого NICE должна будет дать положительную оценку препарату, чтобы он стал доступен в NHS. Если исходить из наилучшего сценария, когда положительная оценка NICE будет получена одновременно с одобрением MHRA, то теоретически вимселтиниб может появиться в Великобритании во второй половине 2025 года.
Как получить вимселтиниб до того, как он станет доступен в вашей стране
Вы пациент с опухолью ЩЖ? Если ваш врач считает, что вам может быть полезно лечение вимселтинибом, возможно, вам не придется ждать его одобрения на местном уровне. Вместо этого ваш врач и вы можете рассмотреть возможность участия в клиническом исследовании. Или приобрести лекарство и получить доступ к нему через систему Named Patient Import. Последний вариант возможен, как только вимселтиниб будет одобрен где-нибудь в мире.
Присоединяйтесь к клиническим испытаниям
Одним из вариантов получения доступа к новому препарату TGCT является участие в клинических испытаниях. Однако это может быть непросто, поскольку вам и вашему врачу необходимо найти исследование, которое в настоящее время принимает участников в вашей стране. Кроме того, вы должны соответствовать требованиям, предъявляемым к участникам, и понимать, что вас могут включить в контрольную группу испытания.
Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний вимселтиниба:
-
ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для иностранных участников, так что за этим списком стоит следить.
-
EUClinicaltrials.eu: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Реестру клинических исследований ЕС.
-
myTomorrows и FindMeCure: эти организации помогают пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.
Купить вимселтиниб для личного пользования
В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства для личного использования, даже если они не одобрены или не доступны в их стране. Постановление, делающее это возможным, известно как "Именной импорт пациента". В разных странах могут существовать различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:
- Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;
- На местном рынке нет альтернативы;
- Лекарство предназначено для личного пользования;
- У пациента есть рецепт от лечащего врача;
- Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.
Хотите воспользоваться положением об индивидуальном ввозе пациента, чтобы получить вимселтиниб до его одобрения FDA, MHRA или ЕС? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.
У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам приобрести вимселтиниб, как только он будет впервые одобрен в мире. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.
Ссылки:
- Turalio | Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Европейское агентство по лекарственным средствам, 18 декабря 2020 г.
- Исследование MOTION: Рандомизированное исследование III фазы вимселтиниба для лечения теносиновиальной гигантоклеточной опухоли. Future Oncology, 18 августа 2023 года.
- Эффективность, безопасность и отзывы пациентов о вимселтинибе у пациентов с теносиновиальной гигантоклеточной опухолью: Результаты исследования MOTION фазы 3. Журнал клинической онкологии, 29 марта 2024 г.
- FDA принимает NDA вимселтиниба от Deciphera на приоритетное рассмотрение. Фармацевтические технологии, 16 августа 2024 г.
- Одобрение ЕС для вимселтиниба при теносиновиальной гигантоклеточной опухоли. OncLive, 19 июля 2024 года.