Одобрение товорафениба в Европе и во всем мире: как долго вам придется ждать?

Последнее обновление: 25 июня 2024 г.

Одобрение товорафениба в Европе и во всем мире: как долго вам придется ждать?

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Глиомы низкого уровня (ГНМ) составляют около двух третей всех опухолей у детей. В большинстве случаев они хорошо поддаются лечению и излечиваются - либо с помощью операции, либо с помощью химиотерапии. Однако примерно у 20 % пациентов с ГГМ имеется мутация гена BRAF, которая может сделать опухоль более агрессивной и упорной.

Недавнее одобрение FDA препарата Ojemda (товорафениб) стало важной вехой для пациентов с ГЛГ. Товорафениб - первый на сегодняшний день препарат, специально предназначенный для лечения детских низкозлокачественных глиом с мутациями BRAF. 

Это хорошая новость, но что она означает для пациентов за пределами США? Вот все, что вам нужно знать об одобрении товорафениба EMA, одобрении MHRA и его ожидаемой доступности в других странах. 

Для чего используется товорафениб?

Препарат Ojemda (товорафениб) показан для лечения рецидивирующей или рефрактерной детской глиомы низкой степени тяжести (ГЛС) у пациентов в возрасте не менее 6 месяцев. Препарат специально разработан для лечения ГЛГ, в которой присутствует слияние, перестройка BRAF или мутация BRAF V600 1. 

Товорафениб - это ингибитор RAF II типа. Он проникает в центральную нервную систему и ингибирует белок под названием BRAF. BRAF участвует в клеточной сигнализации как в одиночной, так и в двойной форме. В отличие от некоторых других препаратов этого класса, товорафениб не активирует случайно ключевой сигнальный путь, известный как MAPK 2. 

Каков процент успеха товорафениба в клинических испытаниях?

Ускоренное одобрение товорафениба Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США было основано на результатах исследования 2-й фазы FIREFLY-1. Исследование продолжается и включает пациентов из 11 стран мира в возрасте от 6 месяцев до 25 лет с предварительно обработанными злокачественными новообразованиями ЛГЖ с ростом 3.

Основные результаты исследования::

  • У 51 % пациентов опухоль уменьшилась в размерах;
  • Медиана времени до ответа составила 5,3 месяца;
  • Медиана продолжительности ответа составила 13,8 месяца;
  • Наиболее распространенными побочными эффектами были изменение цвета волос, усталость, сыпь и сухость кожи;
  • Наиболее распространенные серьезные побочные эффекты включали снижение скорости роста, снижение аппетита, рвоту и кровоизлияние в опухоль 3.

В настоящее время проводится еще одно исследование 3-й фазы (LOGGIC/FIREFLY-2), в котором товорафениб сравнивается с химиотерапией при лечении недавно диагностированных пациентов с LGG и мутацией RAF. 

Товорафениб где-то одобрен?

Да, лекарство получило ускоренное одобрение FDA в апреле 2024 года. По состоянию на июнь 2024 года товорафиб больше нигде в мире не одобрен.

Когда товорафениб получит одобрение EMA?

По состоянию на июнь 2024 года в EMA не подана заявка на получение разрешения на продажу товорафениба. Это затрудняет оценку сроков одобрения. Как правило, решение EMA об одобрении занимает до 210 дней. Таким образом, если заявка на одобрение препарата Ojemda будет подана в ближайшее время, мы сможем рассчитывать на возможное одобрение EMA примерно в середине 2025 года. Однако это лишь теоретическая возможность, поскольку заявка еще не подана. 

Когда товорафениб будет доступен в Европе?

Одобрение и доступность - две разные темы. Даже при самом благоприятном сценарии, когда товорафениб получит одобрение EMA примерно в середине 2025 года, он все равно не будет доступен в Европе сразу. 

Каждая страна-член ЕС запускает одобренные EMA препараты в своем темпе. Некоторые из них, например Германия, работают относительно быстро: среднее время запуска лекарств для лечения онкологических заболеваний составляет 100 дней. На другом конце спектра находится Румыния, где для того, чтобы новый препарат для лечения рака стал доступен, требуется в среднем 964 дня 4.

Другими словами, товорафениб теоретически может стать доступным в некоторых странах ЕС к концу 2025 года. Это зависит от того, будет ли подана заявка на получение разрешения на продажу во второй половине 2024 года. Другим странам Европы, возможно, придется подождать еще пару лет. 

Когда товорафениб будет одобрен в Великобритании?

По состоянию на июнь 2024 года в MHRA не подана заявка на получение разрешения на продажу препарата Ojemda (товорафениб).

Однако это не означает, что для получения разрешения MHRA потребуется больше времени, чем для получения разрешения в другом месте. Согласно правилам, принятым после Brexit, MHRA может утверждать лекарства на местном уровне, как только они получат зеленый свет от другого надежного регулирующего органа (например, EMA или FDA). Это известно как международная процедура 5. MHRA может решить пойти по этому пути для одобрения товорафениба.

Когда товорафениб будет доступен для пациентов в Великобритании?

Если MHRA одобрит Ojemda в ближайшее время на основании одобрения FDA, лекарство потребует оценки NICE, прежде чем станет доступным для NHS. Если лекарство будет одобрено, оно должно стать доступным для британских пациентов в течение трех месяцев после даты принятия решения NICE.

Если предположить, что в лучшем случае MHRA примет одобрение товорафениба FDA к концу 2024 года, а NICE вскоре после этого примет положительное решение, то препарат Ojemda может появиться в Великобритании к середине 2025 года. Однако следует учитывать, что это лишь теоретический срок, и от действий MHRA в ближайшие месяцы будет зависеть, насколько он реален.

Как получить товорафениб до того, как он будет одобрен в вашей стране

Если вы живете за пределами США, необходимость ждать одобрения товорафениба на местном уровне может вас обескуражить. К счастью, у вас могут быть другие варианты, кроме ожидания. Вместо этого врач вашего ребенка и вы можете рассмотреть возможность участия в клинических испытаниях. Или приобрести и получить доступ к препарату Ojemda через систему импорта именных пациентов.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям товорафениба

Один из способов быстро получить доступ к препарату Ojemda - принять участие в клиническом исследовании. Зачастую это проще сказать, чем сделать, поскольку вам и врачу вашего ребенка необходимо найти исследование, которое в настоящее время набирает участников в вашей стране. Кроме того, ваш ребенок должен соответствовать критериям отбора и согласиться с тем, что его могут отнести к контрольной группе.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний товорафениба:

  • ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для иностранных участников. Например, клиническое исследование LOGGIC/FIREFLY-2, в котором могут принять участие пациенты из разных стран 6.
  • EUClinicaltrials.eu: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Реестру клинических исследований ЕС.
  • myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Расширенный доступ к товорафенибу

Препарат Ojemda (товорафениб) может быть доступен пациентам за пределами США при определенных условиях, согласно программе расширенного доступа компании Day One. Чтобы узнать, может ли ваш ребенок участвовать в программе, свяжитесь с Day One напрямую. 

Купить товорафениб через Импорт именного пациента

Клинические испытания или программа расширенного доступа производителя - не вариант? Тогда есть еще один способ получить лекарство, необходимое вашему ребенку, до того, как оно будет одобрено на местном уровне.

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить качество их жизни или устранить угрожающие жизни состояния. Постановление, делающее это возможным, известно как "Именной импорт пациента".

В разных странах могут быть различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

  • Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке в другой стране и (пока) не одобрено или не доступно в стране пациента;
  • На местном рынке нет альтернативы;
  • Лекарство предназначено для личного пользования;
  • У пациента есть рецепт от лечащего врача;
  • Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Вы хотите воспользоваться правилами ввоза по назначению пациента, чтобы получить препарат Ojemda до его утверждения в ЕС (или утверждения в Великобритании или других странах)? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом вашего ребенка и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам приобрести товорафениб немедленно. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.

 

Ссылки:

 

  1. ОСНОВНЫЕ МОМЕНТЫ ИНФОРМАЦИИ О НАЗНАЧЕНИИ. Accessdata.fda.gov, Accessed 25 June 2024.
  2. Товорафениб открывает возможности для уменьшения опухоли при педиатрической низкозлокачественной глиоме. OncLive, 4 июня 2023 года.
  3. Исследование по оценке безопасности и эффективности товорафениба у педиатрических пациентов с рецидивирующей/рецидивирующей низкосортной глиомой: обновленные результаты исследования FIREFLY-1. Day One Clinical trials, Accessed 25 June 2024.
  4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, Accessed 25 June 2024.
  5. Ускоренное утверждение лекарственных средств - Великобритания публикует подробное руководство по новой процедуре международного признания. Inside EU Life Sciences, 11 сентября 2023 г.
  6. DAY101 против стандартной химиотерапии у педиатрических пациентов с низкозлокачественной глиомой, требующей системной терапии первой линии (LOGGIC/FIREFLY-2). ClinicalTrials.gov, Accessed 25 June 2024.