Ревумениб одобрен в Европе и за ее пределами: Когда прорывной препарат для лечения лейкемии появится у вас?

Последнее обновление: 28 ноября 2024 г.

Ревумениб одобрен в Европе и за ее пределами: Когда прорывной препарат для лечения лейкемии появится у вас?

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

Недавнее одобрение препарата Ревумениб Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) знаменует собой значительный прорыв в лечении острого лейкоза с KMT2A-реарранжировкой. Эта редкая и агрессивная форма лейкемии поражает детей и взрослых, в том числе тех, у кого острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) развивается как побочный эффект химиотерапии по поводу другого рака.

Ревумениб - первая таргетная терапия этого типа лейкемии - дает новую надежду пациентам и их семьям. Однако в настоящее время он доступен только в США. Когда этот новый метод лечения станет доступен пациентам в Европе, Великобритании и других регионах мира?

Для чего используется ревумениб?

Ревумениб показан для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого лейкоза с транслокацией KMT2A. Препарат может применяться как у взрослых, так и у детей старше 1 года.

Аномалии KMT2A встречаются в 5-15% случаев острого лимфобластного лейкоза (ALL) и в 3% случаев острого миелоидного лейкоза (AML) у взрослых 2. Таким образом, ревумениб применим не для всех случаев лейкоза, но он решает проблему сложного подмножества, которое часто устойчиво к стандартным методам лечения.

Как ревумениб помогает при остром лейкозе?

Ревумениб является ингибитором менина - первым препаратом этого класса, предназначенным для лечения лейкемии. Его действие заключается в блокировании взаимодействия менин-KMT2A, которое играет решающую роль в пролиферации лейкозных клеток с данной генетической аномалией. Таким образом, препарат призван помочь некоторым пациентам достичь ремиссии и перейти к потенциально целебным методам лечения, таким как трансплантация стволовых клеток 3.

Каков процент успеха ревумениба в клинических испытаниях?

Препарат Ревуфорж (ревумениб) получил одобрение FDA на основании результатов исследования AUGMENT-101. Основными результатами исследования были:

  • У 63 % пациентов наблюдался частичный или полный ответ на лечение;
  • 21,2% пациентов, получавших ревумениб, достигли полной ремиссии или полной ремиссии с частичным гематологическим восстановлением;
  • Медиана времени до полной ремиссии составила 1,9 месяца;
  • Медиана продолжительности ответа составила 6,4 месяца 4.

По словам доктора Гаяса К. Исса из Онкологического центра МД Андерсона, ревумениб обещает стать терапией, меняющей парадигму, благодаря своей способности достигать глубоких ответов, поддерживать ремиссию после трансплантации стволовых клеток и допускать длительное применение при управляемом профиле безопасности 5.

Когда ревумениб получит одобрение EMA?

По состоянию на ноябрь 2024 года в ЕС не существует активной заявки на получение разрешения на маркетинг ревумениба. К сожалению, это означает, что в ближайшее время он вряд ли станет доступен для пациентов в Европе.

Как правило, рассмотрение заявки на одобрение EMA занимает до 210 дней. Теоретически, если производитель ревумениба подаст заявку на одобрение в EMA в начале 2025 года, препарат может быть одобрен в течение того же года. Однако произойдет ли это, пока неизвестно.

Когда ревумениб будет доступен в Великобритании?

Трудно сказать. По состоянию на ноябрь 2024 года в MHRA не было подано ни одной заявки на одобрение ревумениба. Однако это и не требуется. Согласно правилам, принятым после Брексита, MHRA может одобрить лекарство на основании одобрения другого регулирующего органа (например, FDA). По крайней мере, теоретически, если MHRA решит пойти по этому пути, ревумениб может появиться в Великобритании еще до того, как он станет доступен в Европе. Однако нам придется подождать и посмотреть, произойдет ли это.

Как получить ревумениб до того, как он станет доступен в вашей стране

Если у вас или у вашего близкого человека острый лейкоз с транслокацией KMT2A, вы можете быть обескуражены перспективой ждать, пока препарат ревумениб станет доступен в вашей стране. Хорошая новость заключается в том, что вам не нужно ждать. У вас есть два безопасных, законных и быстрых способа получить доступ к препарату Revuforj (ревумениб) до его одобрения EMA, одобрения MHRA или любого другого местного разрешения.

Один вариант связан с программами расширенного доступа, а другой - с покупкой и ввозом ревумениба в качестве именного пациента. Вот что означает каждый из вариантов.

Программа расширенного доступа к ревуменибу

Производитель препарата, компания Syndax, предлагает программу Compassionate Use (Expanded Access) для пациентов, проживающих в стране, где препарат еще не одобрен. Для того чтобы вы могли принять участие в этой программе, ваш лечащий врач должен связаться с компанией Syndax по адресу [email protected].

Имейте в виду, что в программе могут быть определенные ограничения, и не все пациенты или места могут подходить под нее. Однако всегда стоит проверить, и, согласно сайту компании, вы получите решение в течение 5 рабочих дней.

Купить ревумениб в качестве именного пациента

Если программа расширенного доступа к ревуменибу вам не подходит, вы также можете напрямую купить и импортировать препарат для личного использования. Это разрешено в соответствии с действующим в большинстве стран положением "Именной пациент".

Это правило применяется, когда лекарство еще не одобрено или не доступно в стране пациента:

  • она утверждена в другом месте;
  • у него нет локальных альтернатив, и
  • он предназначен для личного пользования.

Для этого требуется рецепт от вашего лечащего врача. В зависимости от страны могут применяться другие требования к документации.

Хотите воспользоваться правилами импорта именных пациентов, чтобы получить ревумениб до его утверждения в Европе, Великобритании или другой стране за пределами США? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на Everyone.org, чтобы мы могли помочь вам купить ревумениб немедленно.

 

Ссылки:

  1. FDA одобрило ревумениб для лечения рецидивирующего острого лейкоза с транслокацией KMT2A. OncLive, Accessed 28 November 2024.
  2. Перестройки KMT2A-CBL при острых лейкозах: клинические характеристики и генетические точки разрыва. Blood Advances, 28 декабря 2021 г.
  3. Компания Syndax объявила об одобрении FDA препарата Revuforj® (ревумениб), первого и единственного ингибитора менина для лечения взрослых и педиатрических пациентов с рецидивирующей или рефрактерной острой лейкемией с транслокацией KMT2A. Syndax, Accessed 28 November 2024.
  4. Компания Syndax объявила о положительных результатах исследования рецидива или рефрактерного mNPM1 AML в испытании AUGMENT-101, в котором участвовал препарат ревумениб. Syndax, Accessed 28 November 2024.
  5. Испытание AUGMENT-101 ревумениба достигло первичной конечной точки при остром лейкозе KMT2Ar. Таргетная онкология, 12 августа 2024 г.