Одобрение Миплиффы: Как скоро в вашей стране появится первое лекарство от болезни Ниманна-Пика?

Болезнь Нимана-Пака типа С (БНП) - редкое генетическое заболевание, встречающееся примерно у 1 из 45 000-286 000 живорожденных во всем мире ¹. До этого года лечение этого прогрессирующего заболевания было в основном симптоматическим ².

После недавнего одобрения Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США препаратов Miplyffa (аримокломол) и Aqneursa (левацетиллейцин) у пациентов с НКП во всем мире появилась новая надежда на замедление прогрессирования заболевания ³.

Это хорошая новость, но что она означает для пациентов с болезнью Ниманна-Пика типа С за пределами США? Когда можно ожидать одобрения Miplyffa в EMA, MHRA и т. д.? И какие у вас есть варианты на ближайшее время?

Чем полезна Миплиффа?

На момент получения разрешения FDA препарат Miplyffa (аримокломол) был первым и единственным средством для лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа С ⁴. Препарат предназначен для совместного применения с миглустатом и может применяться как для взрослых, так и для детей старше 2 лет.

Всего через несколько дней после того, как аримокломол получил одобрение FDA, был одобрен и второй препарат для лечения НПК - Акнеурса (левацетиллейцин) ^5.

В отличие от предыдущих симптоматических методов лечения, Miplyffa (аримокломол) призван остановить прогрессирование заболевания ^6.

Каков механизм действия аримокломола?

Хотя принцип действия Miplyffa (аримокломола) до конца не изучен, считается, что он усиливает лизосомальную функцию. Это потенциально уменьшает накопление холестерина и активирует гены, регулирующие лизосомальную активность ⁷. 

НПК вызывается мутациями в генах NPC1 или NPC2, что приводит к накоплению холестерина и липидов в клетках, особенно в головном мозге. Это приводит к нарушению речи, движений, познавательной деятельности, глотания и мелкой моторики. Снижая накопление холестерина, аримокломол может облегчить неврологические симптомы СЗК.

Каков процент успеха компании Miplyffa в клинических испытаниях?

Одобрение аримокломола Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США было основано, в частности, на результатах 12-месячного клинического исследования. В этом испытании эффективность Миплиффа оценивалась с помощью Шкалы клинической тяжести НКП (R4DNPCCSS).

Основным зарегистрированным результатом этого испытания был:

• Миплифа, принимаемая в комбинации с миглустатом, остановила прогрессирование заболевания через 12 месяцев лечения. Это проявилось в снижении на 0,2 балла по шкале R4DNPCCSS. У пациентов, получавших только миглюстат, прогрессирование заболевания по той же шкале составило 1,9 балла ⁶.

Когда ожидается одобрение EMA от Miplyffa?

Хотя производитель препарата Miplyffa подал заявку на получение разрешения на маркетинг в EMA еще в 2022 году, впоследствии она была отозвана ⁸. По состоянию на ноябрь 2024 года новой заявки на получение разрешения EMA от Miplyffa не поступало. К сожалению, это означает, что в ближайшее время аримокломол вряд ли станет доступен для пациентов в Европе.

Обычно рассмотрение заявки в EMA занимает около 210 дней. Если теоретически новая заявка на получение разрешения на продажу аримокломола будет подана в начале 2025 года, то лекарство может быть одобрено в ЕС к концу 2025 года. Однако будет ли компания Zevra подавать новую заявку на разрешение EMA и когда, пока неизвестно.

Получает ли Miplyffa одобрение MHRA?

По состоянию на ноябрь 2024 года в MHRA Великобритании не подано ни одной заявки на получение разрешения на маркетинг препарата Miplyffa. Однако для того, чтобы лекарство получило разрешение в Великобритании, оно также не обязательно. Согласно правилам, принятым после Brexit, MHRA может выдать разрешение на препарат на основании его одобрения от доверенного регуляторного органа (которым считается FDA).

Таким образом, если MHRA примет соответствующее решение, оно сможет практически сразу сделать аримокломол доступным для пациентов с НКП в Великобритании. Это не сделает его автоматически доступным для NHS, поскольку для этого требуется оценка NICE. Однако, по крайней мере, пациенты смогут получить доступ к этому препарату на местном уровне. Пойдет ли MHRA по этому пути одобрения аримокломола, покажет только время.

Как получить Miplyffa до того, как она появится в продаже в вашей стране

Если вы или ваш близкий страдает болезнью Ниманна-Пика типа С, вас может обескуражить известие о том, что для получения лечения нужно ждать, в то время как оно уже доступно для пациентов в США. Хорошая новость заключается в том, что вам не нужно ждать. Вы можете воспользоваться несколькими безопасными, законными и эффективными способами получения доступа к Miplyffa (аримокломолу) до его одобрения EMA, одобрения MHRA или любого другого местного разрешения.

Один вариант связан с программами расширенного доступа, а другой - с покупкой и импортом Miplyffa в качестве именного пациента. Вот что означает каждый из вариантов.

Программа расширенного доступа Miplyffa

Производитель препарата, компания Zevra, в настоящее время проводит ограниченную программу расширенного доступа, в которой участвуют более 150 пациентов из разных стран. Если вы находитесь в стране, где препарат Miplyffa еще не одобрен, вы можете попытаться присоединиться к этой программе расширенного доступа.

Пожалуйста, имейте в виду, что в программе могут быть определенные ограничения, и не все пациенты или места могут иметь на нее право. Тем не менее, всегда стоит проверить. Если вы заинтересованы в программе расширенного доступа к препарату Miplyffa, ваш лечащий врач должен связаться с [email protected] от вашего имени.

Купить Miplyffa для личного пользования

Если программа расширенного доступа к Miplyffa вам не подходит, вы также можете напрямую купить и импортировать препарат для личного использования. Это разрешено в соответствии с действующим в большинстве стран положением об именном пациенте.

Это правило применяется, когда лекарство еще не одобрено или не доступно в стране пациента:

• она утверждена в другом месте;
• у него нет локальных альтернатив, и
• он предназначен для личного пользования.

Для этого требуется рецепт от вашего лечащего врача. В зависимости от страны могут применяться другие требования к документации.

Вы хотите воспользоваться правилами ввоза именных пациентов, чтобы получить Миплиффу до ее утверждения в Европе, Великобритании или другой неамериканской стране? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Поделитесь им с нашей командой на Everyone.org, чтобы мы могли помочь вам купить аримокломол немедленно.

Ссылки:

1. Болезнь Нимана-Пика типа С. Orphanet, Accessed 28 November 2024.
2. Солиман, Меган и Рэйчел Аджмера. Болезнь Ниманна-Пика типа С: симптомы, причины, лечение. Healthline, 11 июня 2024 г.
3. После предыдущего отказа компания Zevra добилась одобрения FDA для редкого препарата для лечения лизосомальных нарушений Miplyffa. Fierce Pharma, Accessed 28 November 2024.
4. Zevra Therapeutics: FDA одобрило первый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика типа С, MIPLYFFA™ (аримокломол); исследование в ЕС. NPUK, Accessed 28 November 2024.
5. FDA одобрило первые два препарата для лечения редкой болезни Ниманна-Пика. Nature, 27 сентября 2024 года.
6. MIPLYFFA™ (аримокломол) компании Zevra Therapeutics получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США в качестве средства лечения болезни Ниманна-Пика типа С. Zevra Therapeurics, Accessed 28 November 2024.
7. Миплиффа. Drugs.com, Accessed 28 November 2024.
8. Компания Orphazyme объявляет об отзыве заявки на европейское разрешение на маркетинг аримокломола для лечения болезни Ниманна-Пика типа С. НПУК, 22 марта 2022 г.