Новые методы лечения спинальной мышечной атрофии 2022

Что такое спинальная мышечная атрофия?

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - это наследственное заболевание, поражающее нервы и мышцы, из-за чего мышцы становятся все более слабыми. Причина - нехватка белка SMN, или "выживания двигательного нейрона". Этот белок крайне важен для функционирования нервов, контролирующих мышечную активность. Без этого белка клетки двигательных нейронов уменьшаются и в конечном итоге погибают. Это приводит к мышечной слабости, наблюдаемой при СМА^.1

Лечение спинальной мышечной атрофии

Существуют различные одобренные препараты для лечения СМА, которые помогают увеличить и поддержать количество белка SMN в организме. Таким образом, ожидается, что это улучшит функцию двигательных нейронов и замедлит прогрессирование СМА. Этот тип терапии СМА часто называют "SMN-based" или "SMN-enhancing" подходом^.1,2

Утвержденные методы лечения работают либо путем замены функции отсутствующего или неработающего гена SMN1 на новую, работающую копию гена SMN (генная заместительная терапия), либо путем исправления ошибок сплайсинга в генах, таких как SMN2 (болезнь-модифицирующая терапия)^.1,2

Существует ли лекарство от спинальной мышечной атрофии?

В настоящее время не существует лекарств от спинальной мышечной атрофии, но ведутся исследования, направленные на поиск новых методов лечения.

Какие существуют новые методы лечения спинальной мышечной атрофии?

Существует несколько утвержденных новых методов лечения СМА. Вот некоторые из них:

Evrysdi risdiplam^)3,4

Evrysdi risdiplam) - это болезнь-модифицирующая терапия, используемая для лечения СМА у взрослых и детей в возрасте 2 месяцев и старше.3 Это ежедневный пероральный препарат, который можно вводить через рот или через зонд для кормления. Evrysdi risdiplam) необходимо принимать в течение всей жизни пациента.4 Evrysdi risdiplam) был одобрен для лечения людей со СМА:3 Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA), США, 7 августа 2020 г. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), Европа, 26 марта 2021 г. Министерством здравоохранения Канады 15 апреля 2021 года

Zolgensma onasemnogene abeparvovec^)5,6

Zolgensma onasemnogene abeparvovec) - это генная заместительная терапия, или генная терапия, для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Он используется для лечения пациентов со всеми формами и типами СМА, которым на момент введения препарата не исполнилось 2 лет.5 Это одноразовая доза, которая вводится путем внутривенной инфузии, занимающей около часа.6 Zolgensma onasemnogene abeparvovec) была одобрена для лечения детей в возрасте 2 лет и младше со СМА:5 Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA), США, 24 мая 2019 г. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) 18 мая 2020 г. Министерство здравоохранения Канады 16 декабря 2020 г.

Spinraza nusinersen^)7,8

Spinraza nusinersen) - это антисмысловой олигонуклеотид, используемый для лечения пациентов с СМА всех возрастов и типов СМА^.7

Nusinersen вводится непосредственно в спинномозговой канал (интратекально). В течение первых 2 месяцев лечения пациенты получают четыре "нагрузочные дозы". По окончании приема этих загрузочных доз каждые 4 месяца в течение всей жизни пациента будет вводиться поддерживающая доза^.8

Spinraza nusinersen) была одобрена для лечения детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА) следующими организациями^:7

• Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), США 23 декабря 2016 г.
• Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) 30 мая 2017 г.
• Управление по терапевтическим товарам (TGA), Австралия 2 ноября 2017 г.
• Министерство здравоохранения Канады 29 августа 2017 г.
• Медсейф, Новая Зеландия 23 августа 2018 г.
• Национальное управление медицинских изделий (NMPA), Китай в феврале 2019 г.

Если вы пытаетесь получить доступ к новым лекарствам от СМА, одобренным за пределами страны вашего проживания, мы можем помочь вам получить доступ к ним при поддержке вашего лечащего врача. Подробнее о препаратах, которые мы можем помочь вам и вашему врачу получить доступ, а также об их стоимости вы можете прочитать ниже:

Почему стоит получить доступ и купить лечение SMA с помощью everyone.org?

Компания everyone.org зарегистрирована в Гааге в Министерстве здравоохранения Нидерландов как оптовый дистрибьютор фармацевтической продукции (регистрационный номер 16258 G). Мы помогли пациентам из более чем 85 стран получить доступ к тысячам лекарств, которые еще не одобрены в их родной стране, включая пациентов, страдающих псориатическим артритом. При наличии рецепта от вашего лечащего врача вы можете рассчитывать на то, что наша команда экспертов безопасно и легально поможет вам получить доступ к лекарствам от псориатического артрита в вашей стране. Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к лекарству, которое еще не одобрено в вашей стране, мы окажем вам поддержку. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.

Ссылки:

1. clevelandclinic.org
2. cureSMA.org
3. Evrysdi risdiplam)
4. FDA Evrysdi
5. Zolgensma onasemnogene abeparvovec)
6. FDA Zolgensma
7. Spinraza nusinersen)
8. FDA Spinraza

Отказ от ответственности: Эта статья не предназначена для того, чтобы повлиять на лечение, предоставляемое вашим лечащим врачом. Пожалуйста, не вносите изменения в свое лечение без предварительной консультации с вашим лечащим врачом. Эта статья не предназначена для диагностики или лечения заболеваний, а также для влияния на выбор лечения. everyone.org старается как можно тщательнее собирать и обновлять информацию на этой странице. Однако everyone.org не гарантирует правильность и полноту информации, представленной на этой странице.