Spinraza- новое лекарство от спинальной мышечной атрофии

Есть ли смысл в утверждениях о том, что это новаторский метод лечения?

Что такое Spinraza?

Spinrazanusinersen) - первый и единственный препарат, одобренный для лечения детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА) - редким и часто смертельным генетическим заболеванием, влияющим на силу и подвижность мышц. Препарат действует, изменяя синтез дефицитных белков, увеличивая производство полноразмерных "выживших моторных нейронов" и, в конечном счете, способствуя поддержанию моторных нейронов.

Названный врачами "революционным" и "меняющим жизнь", препарат получил первое разрешение в США 23 декабря 2016 года, а затем был одобрен в Европейском союзе (июнь 2017 года), а также в Бразилии, Японии, Швейцарии, Канаде и совсем недавно в Австралии. Компания Biogen, производитель препарата, подала заявки на одобрение препарата в других странах и намерена инициировать подачу заявок в других странах.

Несмотря на многообещающие результаты клинических исследований и то, что препарат Spinraza был выпущен на рынок впервые, в начале 2018 года лечение препаратом Spinraza проходили всего около 4000 пациентов(заявление сообщества Biogen). Возможно, препарат еще не одобрен или не доступен для многих пациентов в их странах, а официальное возмещение расходов было получено лишь в нескольких странах.

Однако родители детей со СМА могут ввозить лекарство по принципу "именного пациента", при определенных условиях и по рецепту врача. Если вам нужна дополнительная информация о том, как найти лекарство, которого нет в вашей стране, и если вам нужна помощь и поддержка в этом процессе, посетите нашу главную страницу, чтобы узнать, чем мы можем помочь. Наша команда ежедневно доставляет еще не утвержденные лекарства со всего мира, и наш сервис высоко оценен врачами и пациентами. 

Насколько эффективна Spinraza?

В одном из основных исследований участвовал 121 младенец со СМА (средний возраст - 7 месяцев). После года лечения более чем у 50 % младенцев, получавших Spinraza nusinersen) (37 из 73), наблюдался прогресс в развитии контроля головы, перекатывания, сидения, ползания, стояния и ходьбы, в то время как ни у одного из младенцев, получавших плацебо, подобного прогресса не наблюдалось. Более того, в конце исследования (через 13 месяцев) около 60 % пациентов, принимавших Spinraza , были живы и не нуждались в постоянной вентиляции легких по сравнению с 30 % пациентов, не получавших лечение.

На сайте производителя указано, что"2 из 4 человек со СМА 3-го типа вновь обрели способность ходить самостоятельно", что весьма примечательно. (Этот результат включает в себя исследования "с открытой этикеткой", а не только клинические испытания на младенцах. Открытое исследование - это исследование, в котором исследователи и участники знают об используемом лекарстве, а не стандартное двойное слепое клиническое исследование, в котором ни пациент, ни врач не знают о распределении лекарств и плацебо.

В другом исследовании с участием детей с более поздним началом СМА (после 6 месяцев) также наблюдалось улучшение более чем у половины участников: у 57,3 % пациентов, получавших Spinraza nusinersen), наблюдалось увеличение по крайней мере на 3 балла по расширенной функциональной моторной шкале Хаммерсмита (HFMSE), по сравнению с 20,5 % пациентов в контрольной группе.

Как используется Spinraza в лечении?

Spinraza nusinersen) - препарат, отпускаемый только по рецепту, поэтому план лечения должен составлять специалист в стране пациента, имеющий опыт лечения СМА.

В настоящее время препарат выпускается в виде раствора для инъекций во флаконах по 12 мг. Рекомендуемая доза составляет 12 мг (один флакон) и вводится как можно скорее после того, как у пациента диагностирован СМА. За первой дозой должны последовать еще 3 дозы через 2, 4 и 9 недель, а затем одна доза с интервалом в 4 месяца. Разумеется, это стандартные рекомендации - ваш лечащий врач может принять иное решение. Более подробную информацию можно найти в листовке на упаковке.

Лекарство должно вводиться путем интратекальной инъекции (в поясницу, непосредственно в позвоночник) специалистом.

Как я могу получить доступ к Spinraza?

Несмотря на то что препарат Spinraza nusinersen) уже одобрен регулирующими органами во многих странах, как и в случае с любым другим лекарственным средством, может пройти некоторое время, прежде чем препарат станет доступен в системе здравоохранения страны. Spinraza nusinersen) до сих пор не одобрена во многих регионах, включая Южную Америку, страны Европы, не входящие в ЕС, Африку, большую часть Азии и Ближний Восток. (Если вы не можете получить доступ к Spinraza непосредственно в своей стране, мы можем помочь вам - подробнее об услугах, которые мы предоставляем, читайте на этой странице).

Хотя лекарство очень дорогое, по крайней мере в двух странах существуют процедуры финансовой помощи:

• Жители США могут подать заявку на получение финансовой помощи на этом сайте.
• В Италии препарат оплачивается национальной системой здравоохранения и проводится в специализированных региональных центрах. Для получения дополнительной информации перейдите по этой ссылке.
• Во Франции Высший орган здравоохранения(HAS) заявил, чтоу Spinraza нет аналогов, поэтому Экономический комитет по медицинским товарам (CEPS) может вести переговоры о цене от имени пациентов, обеспечивая стандартный доступ к препарату и государственное возмещение. Однако этот процесс может занять до года.

Если у вас есть вопросы о доступе к Spinraza в вашей стране или к другим лекарствам, которые не доступны в вашей стране, пожалуйста, свяжитесь с нашей службой поддержки.