Неуловимое одобрение Relyvrio в Европе: как избежать ожидания

Последнее обновление: 14 мая 2024 г.

Неуловимое одобрение Relyvrio в Европе: как избежать ожидания

Вы можете легально получить доступ к новым лекарствам, даже если они не одобрены в вашей стране.

Узнайте, как

ПРИМЕЧАНИЕ: Эта статья была написана до апреля 2024 года, когда производитель "Реливрио" компания Amylyx объявила об отзыве "Реливрио" с рынка. В свете этого события одобрение "Реливрио" EMA вряд ли произойдет. Вместо этого обсудите с врачом альтернативные варианты Relyvrio. 

 

В течение десятилетий пациенты с ALS в Европе не получали одобрения новых лекарств. В 2023 году препарат Relyvrio подарил проблеск надежды на изменение ситуации с лечением ALS. Получив одобрение FDA, препарат был готов к одобрению в Европе, но CHMP отклонил его заявку. Дважды.

В то время как органы, выдающие разрешения на медицинское обслуживание, просто выполняют свою работу, тщательно соблюдая все требования, пациенты с АЛС вынуждены ждать. Столкнувшись с отсутствием вариантов лечения в условиях гонки со временем, некоторые даже прибегают к смешиванию собственных лекарств 1.

Есть решения лучше, чем это. Вот все, что вам нужно знать об одобрении препарата Relyvrio в Европе. В том числе о безопасных и быстрых способах быстрого лечения.

Чем занимается компания Relyvrio/Albrioza?

Relyvrio (в Европе продается под названием Albrioza) - это пероральный препарат для взрослых с ALS. Он сочетает в себе два активных ингредиента - таурурсодиол и sodium phenylbutyrate. Точный механизм его действия изучен не до конца. Однако предполагается, что он предотвращает гибель нервных клеток, блокируя стрессовые сигналы в двух клеточных компартментах (митохондриях и эндоплазматическом ретикулуме).

Relyvrio/Albrioza не является лекарством от ALS. Однако результаты клинических испытаний позволяют предположить, что он может замедлить прогрессирование заболевания и помочь пациентам дольше сохранять физические функции.

Эффективны ли Альбриоза/Реливрио?

Одобрение Albrioza/Relyvrio Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США было основано на результатах клинического испытания CENTAUR. В первой фазе испытания проводилось сравнение препарата Relyvrio с плацебо для определения его безопасности и эффективности. Вторая фаза исследования была направлена на изучение долгосрочной безопасности лечения.

Основными результатами этого испытания были:

  • Реливрио замедлил темпы снижения оценки по шкале ALSFRS-R по сравнению с плацебо (1,24 балла против 1,66 балла). Этот результат был наиболее заметен в области мелкой моторики 4;
  • Риск смерти был на 44% ниже у пациентов, получавших Relyvrio, по сравнению с плацебо;
  • Медиана выживаемости составила 25 месяцев в группе Relyvrio и 18,5 месяцев в контрольной группе;
  • Через 24 месяца после начала лечения шансы на выживание у пациентов, принимавших "Реливрио", составляли 51,6% по сравнению с 33,9% в группе плацебо 3.

Результаты исследования CENTAUR были положительно истолкованы FDA, однако в исследовании имеются ограничения. Эти ограничения послужили причиной отклонения препарата Relyvrio в EMA. В настоящее время продолжается клиническое исследование PHOENIX фазы 3, целью которого является подтверждение эффективности и преимуществ выживаемости Relyvrio. Надеемся, что оно даст дополнительные доказательства для повторной подачи заявки в EMA. Результаты исследования PHOENIX ожидаются в 2024 году 5.

Почему "Реливрио" было отказано в одобрении EMA?

Как пациент, вы наверняка задаетесь вопросом, почему лечение, признанное достаточно эффективным одним агентством, отвергается другим. Критерии одобрения лекарств и их строгость в разных странах различны. И EMA, как правило, является одним из самых строгих ведомств.

Отклоняя заявку компании Relyvrio/Albrioza, CHMP сослалась на опасения относительно эффективности препарата и достоверности данных клинических исследований. Комиссия не была убеждена в том, что Albrioza эффективно замедляет прогрессирование ALS. Комиссия пришла к выводу, что положительное соотношение пользы и риска не может быть установлено 6.

Когда Relyvrio/Albrioza появится в продаже в Европе?

Несмотря на разочарование, вызванное отказом EMA, производитель Albrioza/Relyvrio намерен устранить опасения, высказанные EMA, и повторно подать заявку на одобрение. Надеемся, что результаты исследования PHOENIX смогут положительно поддержать эту заявку.

Как правило, рассмотрение заявки на получение разрешения на продажу в EMA занимает около 210 дней. Однако препарат Relyvrio имеет статус сиротского лекарства. Это означает, что потенциальная повторная заявка с более убедительными доказательствами может получить право на ускоренное рассмотрение или условное разрешение на маркетинг 7.

В любом случае, вероятность того, что Relyvrio/Albrioza появится в Европе в 2024 году, невелика.

Как получить Relyvrio/Albrioza до одобрения EMA

Как сказала Сабин Турджеман, глава Французской ассоциации по изучению ALS, "болезнь не терпит бюрократических проволочек"[1]. Так что даже если до одобрения препарата Relyvrio в EMA остался год (скрестим пальцы), для пациентов это все равно может оказаться удручающе долгим сроком.

Хорошая новость заключается в том, что вам не придется ждать одобрения. 

У вас есть два варианта начать лечение препаратом Relyvrio до того, как он появится в продаже в Европе. Один вариант - найти и присоединиться к клиническому исследованию с участием Relyvrio/Albrioza. Другой вариант - купить Relyvrio прямо сейчас в качестве именного пациента. 

Вот что означает каждый из этих вариантов.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям Relyvrio


Чтобы получить быстрый доступ к Relyvrio/Albrioza, вы можете попробовать присоединиться к текущему клиническому испытанию. Найти испытания нелегко, но это возможно. Чтобы принять участие, вы должны соответствовать критериям отбора и заручиться поддержкой вашего врача. Имейте в виду, что вместо действующего вещества вы можете получить плацебо.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний Relyvrio:

  • ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников. На данный момент существует одно исследование(NCT05619783) с участием препарата Relyvrio, в котором международные участники набираются по приглашению. Однако стоит следить за этим списком, поскольку в любой момент могут появиться новые исследования.
  • EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования в Европейском союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Регистру клинических исследований ЕС.
  • myTomorrows и FindMeCure: эти организации помогают пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить Relyvrio в качестве именного пациента

Если участие в клинических исследованиях не является для вас возможным, вы можете приобрести Relyvrio/Albrioza прямо сейчас как названный пациент. Это стало возможным благодаря правилам импорта именных пациентов, действующим в большинстве стран. Чтобы воспользоваться этими правилами, вам необходимо иметь рецепт на Relyvrio/Albrioza от вашего лечащего врача.

Купить капивасертиб

У вас уже есть рецепт? Отправьте его нашей команде экспертов по доступу к лекарствам, и мы поможем вам приобрести Relyvrio немедленно. Где бы вы ни находились.

В конечном итоге решение о доступе к препарату Relyvrio/Albrioza до его одобрения EMA принимаете только вы и ваш врач. Важно подходить к этому процессу с реалистичными ожиданиями и глубоким пониманием потенциальных рисков и преимуществ. При этом, когда вы будете готовы начать лечение, наша команда поможет вам преодолеть ожидание.

 

Ссылки:

  1. Каждый месяц имеет значение: Европейские пациенты с ALS хотят новых лекарств. Франс 24, 28 февраля 2023 года.
  2. Почему RELYVRIO. RELYVRIO.com, Accessed 13 February 2024.
  3. Долгосрочная выживаемость участников исследования CENTAUR по применению sodium phenylbutyrateпри боковом амиотрофическом склерозе. NCBI, Accessed 13 February 2024.
  4. Испытание Sodium Phenylbutyrateдля лечения бокового амиотрофического склероза. The New England Journal of Medicine, 3 сентября 2020 г.
  5. Relyvrio для лечения ALS. ALS News Today, Accessed 13 February 2024.
  6. Albrioza | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, Доступно 13 февраля 2024 г.
  7. Присвоение статуса сироты: Обзор | Европейское агентство по лекарственным средствам. European Medicines Agency, Accessed 13 February 2024.