Может ли erdafitinib лечить рак молочной железы? Последние данные, простыми словами.

Препарат Balversa erdafitinib) был впервые одобрен FDA в 2019 году для лечения распространенного метастатического рака мочевого пузыря (уротелиального рака⁾¹. С тех пор был проведен ряд клинических исследований, в которых изучалась его потенциальная роль в лечении других заболеваний. К ним относятся рак молочной железы, рак эндометрия, несквамозный НСКЛ, рак поджелудочной железы и другие ².

В этой статье мы рассмотрим причины, по которым erdafitinib может применяться при большем количестве видов рака. И особенно подробно остановимся на потенциальном применении erdafitinib при раке молочной железы. В том числе последние данные клинических исследований, перспективы одобрения и многое другое.

Для чего одобрен erdafitinib ?

В настоящее время препарат Balversa erdafitinib) разрешен к применению только у взрослых пациентов с раком мочевого пузыря (уротелиальным раком), который распространился или не может быть удален хирургическим путем. Это разрешение действует только в США, пока Balversa ожидает одобрения EMA.

Препарат показан пациентам с аномальным геном FGFR после как минимум одной предшествующей раундовой системной терапии. Balversa erdafitinib) не рекомендован пациентам, которые имеют право на терапию ингибиторами PD-1 или PD-L1 и не получали ее ранее ³.

Мутация, а не местоположение: лечение для диагностики рака

Чтобы полностью понять потенциал Balversa в лечении рака, необходимо знать, что этот препарат относится к типу лечения, называемому опухолевым диагностическим. Это означает, что препарат фокусируется не на месте опухоли, а на связанных с ней генетических изменениях. Таким образом, erdafitinib может применяться к любой опухоли, если она имеет аномалии в генах FGFR.

Генетические мутации FGFR затрагивают 5-10% всех видов рака. Рак молочной железы - один из наиболее часто поражаемых видов рака: около 18 % всех случаев демонстрируют изменения FGFR ⁸.

Можно ли использовать erdafitinib при раке молочной железы?

Balversa erdafitinib) пока нигде не одобрен для лечения рака молочной железы. Тем не менее, в некоторых клинических исследованиях уже появились данные о потенциальной роли этого препарата в лечении рака молочной железы. Вот что нам известно.

Насколько эффективен erdafitinib при раке молочной железы?

Чтобы получить представление о степени успешности erdafitinib в лечении рака молочной железы, мы рассмотрим несколько клинических исследований, по которым имеются данные. Помните, что во всех этих исследованиях основное внимание уделяется раку молочной железы с мутацией FGFR.

Рагнарский суд

В исследовании RAGNAR 2-й фазы принимали участие пациенты с раком молочной железы и 15 другими видами распространенных солидных опухолей с изменениями в гене FGFR ⁴. У 5 % пациентов, включенных в исследование, был распространенный рак молочной железы со слияниями и мутациями FGFR 1 или FGFR 2.

Основываясь на результатах исследования RAGNAR, вот что мы знаем об успешности применения препарата Balversa при раке молочной железы:

• У 31 % больных раком молочной железы, получавших erdafitinib , опухоль уменьшилась или исчезла;

• Показатель контроля заболевания у пациенток с раком молочной железы составил 69%. Это означает, что пациентки либо имели стабильное заболевание, либо отвечали на лечение;

• Среди распространенных тяжелых побочных эффектов, связанных с применением препарата Balversa , - стоматит, диарея и синдром пальмарно-плантарной эритродизестезии ^5.

Исследование фазы 1 (Мейер и др.)

В клиническом исследовании ранней стадии, проведенном Мейер и др., изучались безопасность, переносимость и эффективность Balversa в комбинации с химиотерапией у пациенток с ER+, HER2-, FGFR-амплифицированным метастатическим раком молочной железы, прошедших тяжелую предварительную терапию ⁶. Вот некоторые из представленных результатов:

• Из 18 пациентов у 8 наблюдалась стабильная болезнь, у 7 - прогрессирование заболевания, а у 3 не была завершена первая оценка опухоли;

• Через 6 месяцев после начала лечения показатель клинической пользы (CBR) составил 28%. Проще говоря, CBR определяется как доля пациентов, получивших какую-либо пользу от вмешательства;

• Медиана беспрогрессивной выживаемости (БПВ) составила 3 месяца. Однако сообщается, что для пациентов с высоким уровнем амплификации FGFR1 и пациентов с амплификацией FGFR3 медиана PFS составила 6 месяцев ^.

   

На основании полученных результатов планируется проведение испытания фазы ²⁶.

Исследование фазы 1 (Бахледа и др.)

В это раннее исследование было включено 187 пациентов с различными заболеваниями. У 36 из них был рак молочной железы. Вот результаты их эффективности:

• Доля объективных ответов у больных раком молочной железы составила 9%;

• Безопасность не оценивалась отдельно для пациентов с раком молочной железы. В целом наиболее распространенными побочными эффектами были гиперфосфатемия, сухость во рту и стоматит ⁷.

Когда erdafitinib будет одобрен для лечения рака молочной железы?

Исходя из представленных ранее данных, необходимо провести дополнительные исследования, прежде чем erdafitinib будет готов к одобрению регулятором для лечения рака молочной железы. Надеемся, что многочисленные текущие исследования Balversa помогут нам понять его истинный потенциал в качестве диагностического средства для лечения рака.

Может ли мой врач назначить erdafitinib при раке молочной железы?

Лучший ответ на данный момент - возможно.

Хотя формально ваш врач имеет право назначить erdafitinib для лечения рака молочной железы до его утверждения, скорее всего, он вряд ли будет это делать. По крайней мере, до тех пор, пока не появятся дополнительные данные клинических исследований. 

Ваш врач принял решение о назначении препарата Balversa erdafitinib) для лечения рака молочной железы? Наша команда Everyone.org может помочь вам получить доступ к этому лекарству. Мы специализируемся на поиске и доставке лекарств, не одобренных или недоступных в стране пациента. Свяжитесь с нами, и мы сможем вам помочь.

Ссылки:

1.  FDA предоставляет ускоренное одобрение erdafitinib для лечения метастатической уротелиальной карциномы. FDA, 12 апреля 2019 г.
2. Erdafitinib вызывает ответную реакцию в солидных опухолях с измененным FGFR. OncLive, 23 августа 2023 года.
3. Домашняя страница | BALVERSA® (erdafitinib), Balversa.com, Accessed 19 March 2024.
4. Сотрудники, пост. Erdafitinib достигает ответа при различных типах рака с изменениями FGFR. The ASCO Post, 6 июня 2023 г.
5. Применение препарата BALVERSA при раке молочной железы, Janssen Science, Accessed 19 March 2024.
6. Исследование фазы Ib фулвестранта + ингибитора CDK4/6 (CDK4/6i) palbociclib + пан-FGFR ингибитора тирозинкиназы (TKI) erdafitinib при FGFR-амплифицированном/ ER+/ HER2-негативном метастатическом раке молочной железы (MBC), Cancer Research, февраль 2021 г.
7. Многоцентровое исследование I фазы Erdafitinib (JNJ-42756493), перорального ингибитора рецептора фактора роста фибробластов, у пациентов с распространенными или рефрактерными солидными опухолями. PubMed, 15 августа 2019 г.
8. Эффективность футибатиниба, необратимого ингибитора рецептора фактора роста фибробластов, при FGFR-измененном раке молочной железы. Scientific Reports, 18 ноября 2023 года.