Когда ваморолон появится в продаже в Европе и Великобритании? Полная информация.

Кортикостероиды уже много лет являются стандартным методом лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Обычно их включают в план лечения в возрасте 4 или 5 лет, до того как наступает "фаза плато" и ощущается значительная потеря силы ¹. К сожалению, длительное применение кортикостероидов может быть связано с различными побочными эффектами, включая проблемы с поведением, увеличение веса, остеопороз и многое другое ².

В этом контексте недавнее одобрение FDA препарата Agamree (ваморолон) как "кортикостероида новой волны" с меньшим количеством побочных эффектов стало столь необходимым прорывом в лечении Дюшенна.

В то время как ваморолон уже ожидается в аптеках США в первом квартале 2024 года, он еще нигде не был одобрен.

Когда ваморолон появится в продаже в Европе и Великобритании? Вот все, что вам нужно знать.

Для чего используется ваморолон?

Препарат Agamree (ваморолон) показан для лечения детей (4+) и взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна.

Агамри - это диссоциативный кортикостероид. Он действует в основном за счет уменьшения воспаления в организме. Ваморолон действует так же, как и другие кортикостероиды. Однако он по-другому прикрепляется к клеткам и не активирует определенные реакции организма, как это делают другие стероиды.

До конца не ясно, как действует вамолорон при МДД (мышечной дистрофии Дюшенна). Однако результаты клинических испытаний показывают, что он помогает детям с этим заболеванием быстрее вставать из положения лежа и лучше ходить. Среди обычных побочных эффектов - отечность, рвота, набор веса и раздражительность ^.

Одобрен ли ваморолон EMA?

С декабря 2023 года препарат Agamree (ваморолон) одобрен EMA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у взрослых и детей старше 4 ³ лет.

Когда ваморолон появится в продаже в Европе?

Хотя одобрение ваморолона EMA - хорошая новость, это не означает, что препарат сразу же появится в продаже во всех европейских странах. Прежде чем препарат попадет в аптеки, производитель лекарства и местные органы здравоохранения каждой страны-участницы должны принять решение о местном одобрении, ценах и страховом покрытии. В результате ваморолон, скорее всего, будет доступен в разное время в каждой стране Европы.

Новые лекарственные препараты становятся доступными в ЕС в среднем через 511 дней после одобрения EMA. Этот срок значительно отличается в разных странах. Для сиротских препаратов, таких как ваморолон, этот срок варьируется от 102 дней в Германии до 1 081 дня в Эстонии ⁵.

Когда ваморолон появится в продаже в Великобритании?

После одобрения EMA ваморолин также одобрен MHRA в Великобритании. Таким образом, препарат стал первым средством лечения болезни Дюшенна, одобренным в Великобритании, ЕС и США вместе взятых.

Прежде чем ваморолон станет доступен для NHS, NICE должен пересмотреть и опубликовать свое решение по этому вопросу. В настоящее время ведутся консультации, и проект руководства ожидается к концу апреля 2024 года ^{6 .} В случае положительного решения препарат Agamree должен стать доступным для пациентов в течение 3 месяцев с момента принятия решения NICE. 

Статус одобрения ваморолона в других странах мира

По состоянию на апрель 2024 года препарат Agamree (ваморолон) больше нигде в мире не одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна ⁷.

Способы безопасного доступа к Agamree (ваморолон) до его одобрения в вашей стране

Вы пациент с болезнью Дюшенна за пределами США? Если ваш врач считает, что вам может помочь ваморолон, возможно, вам не придется ждать одобрения или доступности Agamree на местном рынке. Вместо этого ваш врач и вы можете изучить возможность клинических испытаний ваморолона. Или вы можете купить ваморолон прямо сейчас в качестве индивидуального пациента.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям ваморолона

Вы можете принять участие в клинических испытаниях, чтобы получить Agamree (ваморолон) или другие не утвержденные лекарства. Найти исследование, набирающее участников в вашей стране, может быть непросто, но это возможно. Чтобы принять участие в исследовании, вы должны соответствовать критериям отбора. Вам также потребуется поддержка вашего лечащего врача.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний ваморолона:

• ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Некоторые из них открыты и для иностранных участников. Например, клиническое исследование NCT05185622 с ваморолоном, в котором участвуют пациенты из Канады ⁸.
• EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования в Европейском союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Регистру клинических исследований ЕС.
• myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить ваморолон по индивидуальному заказу

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. Если вы хотите получить доступ к ваморолону до того, как он станет доступен в вашей стране, это может быть вариантом для вас и вашего врача.

Постановление, делающее это возможным, известно как Положение о ввозе индивидуальных имен пациентов. В разных странах могут быть различия в конкретных административных требованиях. Однако во всех случаях эти критерии должны быть соблюдены:

• Лекарство, о котором идет речь, одобрено на рынке другой страны, но еще не одобрено или не доступно в стране пациента;

• На местном рынке нет альтернативы;

• Лекарство предназначено для личного использования;

• У пациента есть рецепт от лечащего врача;

• Врач берет на себя ответственность за лечение. В разных странах для этого может потребоваться различная документация.

Хотите воспользоваться правилами импорта по индивидуальному заказу, чтобы получить ваморолон до того, как он станет широко доступен в Европе, Великобритании или других странах? Сначала вам нужно проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам купить ваморолон немедленно.

Ссылки:

1. Стероиды (кортикостероиды). Parent Project Muscular Dystrophy, Accessed 13 November 2023.
2. Побочные эффекты длительной высокодозной стероидной терапии, Accessed 13 November 2023.
3. Агамри: Разрешено | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, 13 октября 2023 г.
4. Подача заявки на получение разрешения на маркетинг в ЕС для лекарственных средств, предназначенных для использования человеком. Европейское агентство по лекарственным средствам, Доступно 13 ноября 2023 г.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Efpia, Accessed 13 November 2023.
6. Информация о проекте | Ваморолон для лечения мышечной дистрофии Дюшенна [ID4024] | Руководство. NICE, Доступно 13 ноября 2023 г.
7. AGAMREE® (ваморолон) - santhera. Santhera, Accessed 13 November 2023.
8. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov, Accessed 13 November 2023.