Когда момелотиниб будет одобрен в Европе и Великобритании?

Оджаара (момелотиниб) - первый препарат, получивший одобрение FDA для лечения пациентов с миелофиброзом (МФ), страдающих анемией [1]. Анемией страдают около 38% пациентов с недавно диагностированным МФ. И еще больше - по мере прогрессирования заболевания. Доказано, что она снижает качество жизни и ассоциируется с более неблагоприятным прогнозом заболевания ².

Одобрение препарата момелотиниб является важной вехой в лечении рака костного мозга.

Несмотря на то, что FDA дало зеленый свет, разрешение EMA на момелотиниб все еще не получено. Если вы являетесь пациентом МФ в Европе или Великобритании, вам, вероятно, интересно, когда момелотиниб будет одобрен. Вот все, что вам нужно знать. В том числе все варианты быстрого и безопасного доступа к препарату Ojjaara до его одобрения EMA.

Для чего используется момелотиниб?

Ojjaara (момелотиниб) - это рецептурный препарат, предназначенный для взрослых с миелофиброзом. Особенно для тех, кто находится в группе среднего или высокого риска. Он используется для лечения как первичной формы МФ, так и форм, развившихся после других заболеваний. Например, полицитемии вера или эссенциальной тромбоцитемии. Момелотиниб специально предназначен для пациентов с МФ, у которых также наблюдается анемия.

Момелотиниб блокирует ферменты, известные как Янус-киназа 1 и 2 (JAK1/JAK2) и мутантная форма JAK2. Все они играют важнейшую роль в контроле производства клеток крови и иммунных реакций. Кроме того, момелотиниб воздействует на рецептор активина А типа 1 (ACVR1), влияя на регуляцию железа в организме и производство эритроцитов.

При миелофиброзе эти ферменты аномально активируются. Это вызывает воспаление и нарушение производства клеток крови. Момелотиниб помогает, ингибируя эти сигналы, тем самым уменьшая воспаление и улучшая производство клеток крови ¹.

Одобрение момелотиниба EMA: Как обстоят дела?

В ноябре 2023 года Европейская комиссия по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств рекомендовала выдать разрешение на маркетинг момелотиниба (в Европе продается под названием Omjjaara) ³.

Положительная рекомендация еще не является официальным одобрением. Обычно требуется около двух месяцев, чтобы рекомендация CHMP была принята и лекарство получило полное одобрение EMA ⁴.

Когда момелотиниб будет доступен в Европе?

К сожалению, одобрение EMA для момелотиниба не означает, что он сразу же станет доступен в Европе. Прежде чем препарат попадет в аптеки, производитель препарата и местные органы здравоохранения каждой страны-участницы должны принять решения о местном одобрении, ценах и страховом покрытии. В результате Омджаара (момелотиниб), скорее всего, будет доступна в разное время в каждой стране Европы.

После одобрения EMA новые лекарства становятся доступными в Европе в среднем через 511 дней. Этот срок значительно отличается в разных странах. Для сиротских препаратов, таких как момелотиниб, он составляет от 102 дней в Германии до 1 081 дня в Эстонии ⁵.

Купить Ojjaara / Омджара

Когда момелотиниб будет доступен в Великобритании?

После Brexit одобрение момелотиниба в Великобритании больше не привязано к срокам одобрения момелотиниба в EMA. Однако это не всегда означает, что одобрение может быть получено быстро.

По состоянию на ноябрь 2023 года препарат Ojjaara (момелотиниб) еще не был одобрен MHRA в Великобритании. Однако в настоящее время проводится обзор препарата со стороны NICE. Обзор NICE необходим для того, чтобы определить, будет ли момелотиниб доступен для NHS. Решение ожидается в марте 2024 года ⁶.

Если рекомендация NICE будет положительной, момелотиниб должен быть доступен в NHS в среднем через 3 месяца ⁷. Это при условии, что одобрение MHRA станет фактом. Это означает, что момелотиниб должен стать доступным для пациентов с МФ в Великобритании примерно в середине 2024 года.

Статус одобрения момелотиниба в остальном мире

Заявка на одобрение момелотиниба находится на рассмотрении PMDA в Японии. Однако сроки принятия решения не называются ⁸.

Способы безопасного доступа к омджаре (момелотинибу) до его одобрения EMA

Вы являетесь пациентом МФ за пределами США? Возможно, вам не придется ждать одобрения момелотиниба EMA или MHRA. Вместо этого ваш врач и вы можете изучить клинические испытания, включающие момелотиниб. Или вы можете купить момелотиниб прямо сейчас в качестве индивидуального пациента.

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям момелотиниба

Вы можете принять участие в клиническом испытании, чтобы получить омджаару (момелотиниб) или другие не утвержденные лекарства. Найти исследование, набирающее участников в вашей стране, может быть непросто, но это возможно. Чтобы принять участие в исследовании, вы должны соответствовать критериям отбора. Вам также потребуется поддержка вашего лечащего врача.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний момелотиниба:

• ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими исследованиями в США. Однако некоторые из них открыты и для иностранных участников.
• EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования в Европейском союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Для этих исследований вы можете обратиться к Регистру клинических исследований ЕС.
• myTomorrows: Эта организация помогает пациентам найти варианты лечения в клинических испытаниях.

Купить момелотиниб в качестве индивидуального именного пациента

В большинстве стран пациентам разрешено покупать и импортировать лекарства, которые могут улучшить их жизнь или устранить угрожающие жизни состояния. Если вы хотите получить доступ к момелотинибу до его утверждения EMA или одобрения MHRA, это может быть вариантом для вас и вашего врача.

Положение, которое делает это возможным, известно как Положение об импорте лекарств отдельными пациентами. В соответствии с положением об импорте лекарственных средств по индивидуальному заказу пациенты могут импортировать лекарственные средства, которые еще не одобрены или не доступны в их стране, если:

• она утверждена в другом месте;
  
• не имеет локальных альтернатив, и
  
• для личного пользования.
  

Для этого требуется рецепт от лечащего врача. Он берет на себя ответственность за лечение. В разных странах требования к документации могут отличаться.

Хотите воспользоваться положением об индивидуальном ввозе пациента, чтобы получить момелотиниб до его одобрения EMA или Великобританией? Сначала вам необходимо проконсультироваться с лечащим врачом и получить соответствующий рецепт.

У вас уже есть рецепт? Наши сотрудники помогут вам купить момелотиниб немедленно.

Свяжитесь с нами, чтобы узнать, как купить Ojjaara

Ссылки:

1. Препарат Ojjaara компании GSK получил одобрение FDA для лечения больных миелофиброзом с анемией, Фармацевтические технологии, 21 сентября 2023 г.
2. Новые возможности лечения, Миелофиброз: Фокус на анемию | TCRM. Dove Medical Press, 28 июня 2023 г.
3. Омджара: В ожидании решения ЕС | Европейское агентство по лекарственным средствам. Европейское агентство по лекарственным средствам, 10 ноября 2023 г.
4. Подача заявки на получение разрешения на маркетинг в ЕС для лекарственных средств, предназначенных для использования человеком. Европейское агентство по лекарственным средствам, Доступно 20 ноября 2023 года.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, Accessed 20 November 2023.
6. Информация о проекте | Момелотиниб для лечения спленомегалии или симптомов, связанных с заболеванием, у взрослых с миелофиброзом [ID6141] | Руководство. NICE, Доступно 20 ноября 2023 г.
7. Юбэнк, Лео. Доступ к новым лекарствам в английской НСЗ. Королевский фонд, 28 октября 2020 г.
8. Момелотиниб Японская заявка Пресс-релиз. GSK, 11 сентября 2023 года.