Когда нирогацестат получит одобрение EMA (и как получить его раньше)

До ноября 2023 года единственными вариантами лечения пациентов с десмоидными опухолями были операция и облучение. После того как FDA одобрило препарат Огсивео (нирогацестат), это уже не так. Новый препарат обещает облегчить болевые симптомы и замедлить прогрессирование этого редкого ^{заболевания1}. 

В настоящее время нирогацестат одобрен только в США. Что это значит для пациентов, страдающих десмоидными опухолями за пределами США, и когда нирогацестат будет доступен в Европе и за ее пределами? Вот все, что вам нужно знать об одобрении нирогацестата в EMA. В том числе о том, как получить доступ к препарату до того, как он появится в вашей стране. 

Для чего используется нирогацестат?

Огсивео (нирогацестат) показан взрослым пациентам с прогрессирующими десмоидными опухолями, которым требуется системное лечение ². Препарат выпускается в виде таблеток, принимаемых перорально два раза в день. 

Нирогацестат ингибирует специфический фермент, называемый гамма-секретазой. Этот фермент участвует в активации белка под названием Notch, который, как полагают, способствует росту десмоидных опухолей. Блокируя фермент, Огсивео (нирогацестат) намерен замедлить рост опухоли².

Согласно опубликованным результатам клинических испытаний Ogsiveo, препарат также может облегчить болевые симптомы, которые часто связаны с десмоидными опухолями и могут значительно снизить^{качество жизни пациентов}.

Нирогацестат одобрен EMA: Как обстоят дела?

Производитель Ogsiveo, компания SpringWorks Therapeutics, поделилась своим намерением подать заявку на получение регистрационного удостоверения в ЕС в первой половине 2024 года ¹. 

Согласно рекомендациям EMA, оценка заявки может занять до 210 дней. В этот момент CHMP выпускает свою рекомендацию. В случае положительного результата новое лекарственное средство должно быть выдано регистрационное удостоверение в течение 67 дней ⁴.

Когда же нирогацестат появится в Европе? Похоже, что самый ранний срок - где-то в 2025 году. 

Когда нирогацестат появится в продаже в Великобритании?

Утверждение нирогацестата в Великобритании больше не связано со сроками, установленными EMA. Хотя это может означать сокращение сроков одобрения, это не обязательно.

В настоящее время MHRA и NICE не проводят активной оценки нирогацестата. Если производитель нирогацестата подает заявку на разрешение в MHRA, ее рассмотрение обычно занимает 90 дней. После одобрения MHRA препарат также должен быть оценен NICE для включения в программу NHS. В случае положительной рекомендации NICE нирогацестат может быть доступен в NHS в течение 3 месяцев ⁵. 

Учитывая эти сроки, можно предположить, что пациенты с десмоидными опухолями в Великобритании также вряд ли получат доступ к нирогацестату раньше 2025 года. 

Как получить доступ к нирогацестату до его одобрения EMA

Нужно ли вам ждать, пока нирогацестат появится в продаже в Европе или Великобритании, чтобы начать лечение? К счастью, нет. 

Существует два основных варианта получения нирогацестата за пределами США. Первый - присоединиться к клиническому исследованию с участием нирогацестата. Другой вариант - купить нирогацестат в качестве индивидуального пациента (Inidividual Named Patient). 

Присоединяйтесь к клиническим испытаниям нирогацестата

Чтобы получить быстрый доступ к Огсивео (нирогацестату), вы можете попробовать принять участие в текущем клиническом исследовании. Найти испытания нелегко, но это возможно. Чтобы принять участие, вы должны соответствовать критериям отбора и заручиться поддержкой вашего врача. Имейте в виду, что вместо действующего вещества вы можете получить плацебо.

Вот несколько мест, где можно начать поиск текущих клинических испытаний нирогацестата:

• ClinicalTrials.gov: Это база данных со всеми клиническими испытаниями в США. Тем не менее, некоторые испытания также открыты для международных участников. На данный момент нет перечисленных клинических испытаний с участием Рызнеуты, но это может измениться в любой момент, поэтому стоит следить за этим.
• EUClinicaltrials.eu: Эта база данных содержит все клинические исследования, проводимые в Европейском Союзе. В настоящее время она содержит ограниченную информацию об исследованиях, начатых до 31 января 2022 года. Информацию о таких исследованиях можно найти в Реестре клинических исследований ЕС.
• myTomorrows и FindMeCure: Эта организация поддерживает пациентов в поиске вариантов лечения в клинических исследованиях.

Купить нирогацестат в качестве индивидуального именного пациента

Большинство стран мира разрешают отдельным пациентам ввозить лекарства, которые могут быть использованы для лечения серьезных заболеваний, до того, как они станут доступны на местном рынке. Правила, регулирующие этот процесс, могут различаться по названию, но обычно они называются правилами импорта именных пациентов. 

Если вы хотите купить нирогацестат до его одобрения EMA или Великобритании, это может быть хорошим вариантом для вас и вашего врача. 

Чтобы воспользоваться правилами ввоза именных пациентов, вам потребуется рецепт от вашего врача. В зависимости от вашей страны могут потребоваться дополнительные документы. Тем не менее, вам не нужно переживать по этому поводу.

Купить нирогацестат

Если у вас есть рецепт на Огсивео (нирогацестат) и вы хотите купить лекарство прямо сейчас, свяжитесь с нами. Мы обладаем необходимой квалификацией и сертификатом, чтобы помочь вам с импортом лекарств до того, как они появятся в продаже. 

Ссылки:

1. Экфорд, Кэтрин. Одобрена первая таблетка для лечения десмоидных опухолей, European Pharmaceutical Review, 28 ноября 2023 г.
2. Номер ссылки: 5283221, Accessdata.fda.gov, дата обращения: 15 января 2024.
3. Д-р Каспер об оценке нирогацестата при десмоидных опухолях в исследовании DeFi, OncLive, 9 июня 2023 г.
4. Презентация - Централизованная процедура в Европейском агентстве по лекарственным средствам, Европейское агентство по лекарственным средствам, по состоянию на 15 января 2024 г.
5. Юбэнк, Лео. Доступ к новым лекарственным средствам в английской NHS. The King's Fund, 28 октября 2020 г.