Еще один высокий ценник на лечение мышечной дистрофии Дюшенна

Последнее обновление: 30 июня 2021 г.

Компания PTC Therapeutics объявила о начале продаж препарата Emflaza для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в ближайшие недели. Ожидаемая чистая цена препарата составит 35 000 долларов.

Одобрение

Ранее в этом году FDA одобрило препарат Эмфлаза, используемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) - редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее разрушение и слабость мышц^.1Препарат для лечения МДД, обычно упоминаемый под своим непатентованным названием deflazacort показало, что оно продлевает двигательную активность и сохраняет сердечную и дыхательную функции^.2К сожалению, из-за недавних разногласий по поводу цены, о которых ранее рассказывал everyone.org, препарат, используемый для лечения детей старше пяти лет с МДД, до сих пор не доступен для широкой публики.

Ценообразование

С момента утверждения препарата Эмфлаза не утихают споры. Разрешение было выдано компании Marathon Pharmaceuticals, которая наклеила сильно завышенный ценник на препарат, который был доступен в виде дженерика за пределами США по цене около 1000 долларов в год. Это спровоцировало интенсивный ценовой откат, вызвавший шквал жалоб со стороны пациентов, семей и законодателей в связи с запланированной оптовой ценой в 89 000 долларов. После того как компания Marathon продала препарат компании PTC ^{Therapeutics3}, возникли разногласия, что привело к дополнительному расследованию в Конгрессе США сенатором Берни Сандерсом и представителем Элайджей Каммингсом.

Приобретение компании PTC Therapeutics вселило некоторую надежду в тех, кто связан с МДД, ожидая, что препарат будет доступен раньше и по более низкой цене. На прошлой неделе компания PTC объявила, что Emflaza будет доступна в течение нескольких ^{недель4}, но эта новость не смогла снять опасения по поводу стоимости препарата, поскольку цена остается высокой - 35 000 долларов США в год, что в 35 раз выше, чем за рубежом.

Итоги

Согласно недавней статье The Wall Street Journalнеясное заявление о ценах было озвучено на телефонной конференции с аналитиками, вызвав некоторые споры относительно веса пациентов. В инструкции по назначению препарата, разработанной FDA, показана прямая зависимость между весом пациента и дозировкой, что указывает на то, что стоимость лечения может быть выше для тех, кто весит больше^.5 Однако, согласно статье, представитель PTC считает, что вес пациентов не повлияет на ценообразование.

В письме, адресованном семьям пациентов с болезнью Дюшенна, компания PTC признала, что семьи испытывают беспокойство по поводу стоимости и доступа к Эмфлазе. В ответ на это они заявили, что поставили перед собой цель обеспечить Эмфлазой всех пациентов, имеющих право на препарат Дюшенна, независимо от статуса или типа страховки, и разработали процесс, чтобы пациенты имели беспрепятственный доступ к соответствующей услуге".

Большинство фармацевтических компаний утверждают, что высокие цены на новые препараты, особенно для лечения редких заболеваний, необходимы для того, чтобы компенсировать затраты на разработку и размер рынка. Но PTC будет трудно оправдать такую цену, поскольку препарат был полностью разработан и одобрен в США, когда его приобрели у Marathon. Компания PTC не сообщила, как она определила чистую цену - термин, используемый для описания дохода, который она получает после выплаты помощи тем, у кого нет страховки.

Неясно, будет ли Emflaza широко покрываться американскими страховщиками.

Будущее

В последние месяцы мы стали свидетелями подобных ценовых споров, таких как недавнее одобрение FDA препарата edaravone для лечения ALS - по цене в четыре раза выше, чем за пределами США.

Доступность новейших лекарств и их стоимость сегодня являются глобальной проблемой, и эти вопросы напрямую касаются наших пациентов, друзей и родственников. Сяак Винк, генеральный директор организации everyone.org, заявил, что "в то время как цель ясна, путь не ясен. Однако одним из шагов в правильном направлении является высказывание наших взглядов на ценообразование от имени наших пациентов, поскольку только благодаря общему пониманию справедливого ценообразования мы сможем достичь нашей цели - обеспечить доступ к лекарствам для всех, в том числе и для жителей США".