Месяц информирования о болезни ALS

Чем мы занимались и что будет дальше?

Наконец-то завершился месяц информирования о болезни ALS, и каким же он был. Его цель - привлечь внимание общественности и собрать средства на исследования, направленные на поиск лекарства от ALS (бокового амиотрофического склероза) - сложного, прогрессирующего нейродегенеративного заболевания, которое поражает определенные клетки головного и спинного мозга, необходимые для движения мышц.

Институт развития терапии ALS(ALS TDI) выбрал тему "В трех словах", предложив людям поделиться с интернет-сообществом своими мыслями, надеждами и чувствами, связанными с ALS. Наша команда также приняла участие (см. ниже).

Занятые пчелы

Дела пошли в гору, когда впервые за 22 года FDA (Федеральное агентство по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США) одобрило препарат Radicava (edaravone)для лечения ALS (также известной как болезнь Лу Герига). Мы вошли в наш офис в понедельник утром и обнаружили, что все вокруг находится в состоянии (очень позитивном) ажиотажа; электронные письма и телефоны были завалены сообщениями от пациентов со всего мира, спрашивающих, можем ли мы помочь им импортировать edaravone (продается под названием Radicu в Японии). Новость попала в заголовки; теперь все знали об этом препарате для лечения ALS, который уже был одобрен японским регулирующим органом в 2015 году и который мы уже несколько месяцев помогаем пациентам и их специалистам получить.

Судя по запросам, которые мы получали в последнее время, одобрение FDA, похоже, повысило уверенность терапевтов и неврологов по всему миру в том, что они смогут выписывать edaravone своим пациентам - некоторые из них уже давно пытаются получить его. (Для заказапрепарата через нас всем пациентам требуется рецепт врача).

Жужжание вокруг

Мы были совершенно счастливы, что смогли доставить Radicutрекордному количеству пациентов за последние дни. Волнение пациентов, с которыми мы общались, когда они поняли, что могут получить этот препарат прямо сейчас (и по гораздо более низкой цене, чем текущая прогнозируемая цена в США), было ощутимым:

"Кажется слишком хорошим, чтобы поверить, что мы сможем получить это лекарство через две недели... Надеюсь, вы знаете, как вы нам нужны... [помогаете нам] своевременно получать необходимые препараты. Преодолевать коварные преграды бюрократии и судебных разбирательств кажется невероятно жестоким, когда на волоске висит возможность замедлить прогрессирование этой ужасной болезни".

Было очень приятно видеть, как пациенты наконец-то получили доступ к этому лекарству после столь долгого времени:

"Мой отец принял первую дозу вчера, и мы все очень довольны... Я готов распространить информацию [об этом] среди всех нуждающихся в этом лекарстве пациентов, до которых не так легко добраться".

Именно такие сообщения заставляют нас двигаться вперед, ведь именно поэтому мы создали everyone.org - чтобы помочь пациентам ориентироваться в зачастую сложном и запутанном море лицензионных документов, доставляя им новейшие одобренные препараты в комфортную обстановку в их родной стране, как только они будут одобрены авторитетным регулирующим органом в любой точке мира - быстро, pronto, rápidamente! Речь идет о пациентах и предоставлении им прямого доступа к лучшим вариантам лечения.

На этом все не заканчивается

Месяц осведомленности о болезни ALS закончился, но наша работа только начинается. По оценкам, edaravone будет доступен в аптеках США к августу 2017 года, но даже после этого тысячи пациентов с ALS в Европе, Азии, Австралии и других странах будут лишены прямого доступа к этому препарату.

Кроме того, глобальное сообщество не перестает повышать осведомленность о ALS и продолжать исследования. В исследованиях ALS происходят захватывающие события: от лечения на основе стволовых клеток до изучения генетических основ некоторых форм ALS; все больше компаний переводят лекарства из ранней стадии исследований в фазы 2 и 3 испытаний.

Как скоро мы найдем лекарство от ALS? Мы хотели бы знать. Но одно мы знаем точно: как только лекарство будет найдено и одобрено где-нибудь в мире, мы приложим все усилия, чтобы каждый пациент получил доступ к нему - как можно быстрее.

"Я выбрал эти три слова, потому что верю в силу единения, общих знаний и коллективного разума. Это то, что нам нужно, если мы собираемся бороться с ALS во всем мире. Открытый разум и открытые инновации". - Саак, соучредитель.

"ALS - это ужасная, непредсказуемая болезнь, которая влияет на людей физически и психологически. Нам нужно больше средств на исследования... давайте найдем лекарство от ALS!" - Катрин, главный операционный директор

"Месяц информирования об ALS прошел с большим успехом, но на этом дело не заканчивается. Мы должны продолжать распространять информацию и повышать осведомленность о болезни ALS". - Дейдра, менеджер по связям с общественностью

Посмотрите больше наших #inthreewords на нашем аккаунте в Instagram).