Vyndaqel tafamidis): Лекарство от амилоидоза, одобренное FDA
Транстиретиновый амилоидоз - редкое наследственное заболевание, при котором в тканях и органах тела, включая нервы, откладывается волокнистое вещество, называемое амилоидом. Эти отложения нарушают нормальную работу нервов и могут привести к состоянию, называемому полинейропатией, характеризующемуся чувством слабости, онемения и боли в руках и ногах. Tafamidis, также известный под торговым названием Vyndaqel, используется для замедления повреждения нервов у пациентов с полинейропатией на ранних стадиях.
Tafamidis Vyndaqel): препарат, замедляющий повреждение нервов у пациентов с полинейропатией на ранних стадиях
Tafamidis Vyndaqel) используется для лечения редкого заболевания, известного как транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия (TTR-FAP). Препарат одобрен во многих странах, включая Бразилию, Израиль, Южную Корею, страны Европейского союза и США. В некоторых других странах, например в Австралии, препарат имеет статус сироты* для лечения транстиретиновой кардиомиопатии (TTR-CM), при которой заболевание поражает сердечную мышцу.
* Благодаря присвоению статуса сиротского препарата, оценка и разработка этого лекарства может быть проведена быстрее, в надежде, что люди с такими серьезными и редкими заболеваниями смогут воспользоваться новыми вариантами лечения, которые в противном случае потребуют больше времени, чтобы стать доступными, если вообще станут доступными.
Что такое tafamidis Vyndaqel)?
Tafamidis - активный ингредиент Vyndaqel , выпускаемого в форме капсул. Он показан пациентам, страдающим транстиретиновым амилоидозом, которые также страдают от полинейропатии. Полинейропатии, или периферические невропатии, возникают в результате повреждения периферических нервов (нервов, идущих от спинного мозга к рукам, кистям, ногам и стопам), что часто приводит к ощущению слабости, онемения и боли в конечностях.
Узнайте больше о стоимости и доставке
Насколько эффективен tafamidis Vyndaqel)?
Эффективность tafamidis Vyndaqel) была проверена в клинических испытаниях. Основное исследование длилось 18 месяцев и включало 128 пациентов, несущих особую генетическую мутацию (V30M). Они находились на первой стадии заболевания, то есть большую часть времени могли ходить без поддержки. Те, кто принимал tafamidis Vyndaqel), показали результаты, превосходящие плацебо, с меньшим повреждением нервов и более высоким качеством жизни.
Окончательный анализ через 18 месяцев
Окончательный анализ через 18 месяцев
Более подробная информация приведена в рецептурной информации внизу страницы.
Какие побочные эффекты можно ожидать при приеме tafamidis Vyndaqel)?
Наиболее распространенные побочные эффекты, указанные в информации о назначении препарата, включают диарею, инфекцию мочевыводящих путей, боли в животе или желудке и вагинальную инфекцию у женщин.
Пожалуйста, обратите внимание, что это не является исчерпывающим руководством. Для получения полной информации о побочных эффектах обратитесь к своему лечащему врачу и к информации о назначении препарата, приведенной внизу страницы.
Как принимать tafamidis Vyndaqel)?
Капсулы следует принимать перорально, один раз в день. Их следует проглатывать целиком, не измельчая и не размалывая, и можно принимать с пищей или без нее.
Пожалуйста, обратите внимание, что это не план лечения. Для составления индивидуального плана лечения обратитесь к своему врачу. Для получения более подробной информации вы также можете ознакомиться с полной информацией о назначении препарата в нижней части страницы.
Как действует tafamidis Vyndaqel)?
Для получения более подробной информации о том, как действует tafamidis Vyndaqel), проконсультируйтесь со своим врачом или ознакомьтесь с информацией о назначении препарата, приведенной внизу страницы. Это не претендует на исчерпывающее научное объяснение.
Дополнительная информация о tafamidis Vyndaqel)
-
![Vyndaqel tafamidis): Лекарство от амилоидоза, одобренное FDA]()
-
![Что происходит между появлением и утверждением лекарств?]()
Что происходит между появлением и утверждением лекарств?
-
![Почему доступ к новым лекарствам часто существенно задерживается даже после их утверждения?]()
Почему доступ к новым лекарствам часто существенно задерживается даже после их утверждения?
Нужна поддержка?
Если вы или кто-то из ваших родственников или друзей является пациентом с транстиретиновым амилоидозом, вы, возможно, захотите задать вопросы о лекарствах от этого заболевания. Если вы хотите задать вопросы о том, как получить tafamidis Vyndaqel), или о нашем сервисе в целом, наша команда квалифицированных фармацевтов и экспертов готова предложить поддержку и помочь с вопросами. Наша команда говорит на 17 языках и готова помочь.
Кто такой everyone.org?
everyone.org предоставляет пациентам, больницам и врачам по всему миру новейшие одобренные лекарственные препараты в соответствии с требованиями законодательства. Мы закупаем инновационные лекарства по самым выгодным ценам и обеспечиваем безопасную и эффективную доставку. Мы успешно осуществляем поставки в более чем 88 стран мира и уже оказали поддержку более 11 000 врачей и пациентов.
Узнать больше
Ссылки
- Краткие характеристики препарата [EMA]: Vyndaqel tafamidis) [PDF], Pfizer Limited, ноябрь 2011 г.
- Европейский отчет об общественной оценке (EPAR) для Vyndaqel [PDF], Pfizer Limited, ноябрь 2011 г.
- Pfizer Inc., n.d., Транстиретиновый амилоидоз, цит. по 17 октября 2018 г.
- Benson M., Maurer M. 2016, Amyloidosis Foundation, A Guide to Transthyretin Amyloidosis, cited on 18 October 2018.
- Therapeutic Goods Administration [TGA] 2011, Orphan drug designation prior to 1 July 2017, (Последнее обновление: 6 июля 2018 г.), цит. по 29 октября 2018 г.
- Мерлини, Г., и др. Влияние tafamidis на стабилизацию транстиретина и клинические исходы у пациентов с транстиретиновым амилоидозом, не содержащим Val30Met. Журнал сердечно-сосудистых трансляционных исследований. 2013 October 8; 6(6), 1011-20.
